a génterápiát úgy tervezték, hogy genetikai anyagot vezessen be a sejtekbe az abnormális gének kompenzálására vagy egy hasznos fehérje előállítására. Ha egy mutált gén miatt a szükséges fehérje hibás vagy hiányzik, akkor a génterápia képes lehet a gén normál példányát bevezetni a fehérje működésének helyreállítása érdekében.

egy gén, amely közvetlenül egy sejtbe kerül, általában nem működik. Ehelyett egy vektornak nevezett hordozót genetikailag úgy terveztek, hogy a gént szállítsa. Bizonyos vírusokat gyakran vektorként használnak, mert az új gént a sejt fertőzésével képesek szállítani. A vírusok módosulnak, így nem okozhatnak betegséget, ha használják az emberek. Bizonyos típusú vírusok, mint például a retrovírusok, integrálják genetikai anyagukat (beleértve az új gént is) az emberi sejt kromoszómájába. Más vírusok, például adenovírusok, bevezetik DNS-jüket a sejtmagba, de a DNS nem integrálódik a kromoszómába.

a vektor beadható vagy intravénásan (IV) közvetlenül a test egy adott szövetébe, ahol az egyes sejtek felszedik. Alternatív megoldásként a páciens sejtjeinek mintáját laboratóriumi körülmények között el lehet távolítani és ki lehet téve a vektornak. A vektort tartalmazó sejteket ezután visszaadják a betegnek. Ha a kezelés sikeres, a vektor által szállított új gén működőképes fehérjét hoz létre.

a kutatóknak számos technikai kihívást kell leküzdeniük, mielőtt a génterápia gyakorlati megközelítés lenne a betegség kezelésére. Például a tudósoknak jobb módszereket kell találniuk arra, hogy géneket szállítsanak és bizonyos sejtekre irányítsák őket. Biztosítaniuk kell azt is, hogy az új géneket a test pontosan szabályozza.

egy új gént közvetlenül egy sejtbe helyeznek. A vektornak nevezett hordozót genetikailag úgy tervezték, hogy szállítsa a gént. Az adenovírus bevezeti a DNS-t a sejtmagba, de a DNS nem integrálódik a kromoszómába.

Credit: U. S. National Library of Medicine