유전자 요법은 비정상적인 유전자를 보상하거나 유익한 단백질을 만들기 위해 세포에 유전 물질을 도입하도록 고안되었습니다. 는 경우에는 유전자 돌연변이 원인이 필요한 단백질을 결함이 있거나 누락,유전자 치료할 수 있습을 소개하는 유전자의 정상적인 복사본을을 복원하는 기능의 단백질이다.일반적으로 세포에 직접 삽입되는 유전자는 기능하지 않습니다. 대신,벡터라고 불리는 캐리어는 유전자를 전달하도록 유전자 조작됩니다. 특정 바이러스는 세포를 감염시켜 새로운 유전자를 전달할 수 있기 때문에 종종 벡터로 사용됩니다. 바이러스가 수정되어 사람들이 사용할 때 질병을 일으킬 수 없습니다. 레트로 바이러스와 같은 일부 유형의 바이러스는 유전 물질(새로운 유전자 포함)을 인간 세포의 염색체에 통합합니다. 아데노 바이러스와 같은 다른 바이러스는 DNA 를 세포의 핵에 도입하지만 DNA 는 염색체에 통합되지 않습니다.

벡터 주입될 수 있거나 정맥 내(IV 에 의해)직접적으로 특정 조직에 몸,그것에 의해 촬영다. 교대로,환자의 세포 샘플을 제거하고 실험실 환경에서 벡터에 노출시킬 수 있습니다. 그런 다음 벡터를 포함하는 셀이 환자에게 반환됩니다. 치료가 성공적이라면 벡터에 의해 전달 된 새로운 유전자는 기능하는 단백질을 만들 것입니다.유전자 치료가 질병 치료에 실질적인 접근법이되기 전에 연구자들은 많은 기술적 과제를 극복해야합니다. 예를 들어,과학자들은 유전자를 전달하고 특정 세포에 표적화하는 더 나은 방법을 찾아야합니다. 그들은 또한 새로운 유전자가 신체에 의해 정확하게 제어되도록해야합니다.새로운 유전자가 세포에 직접 삽입됩니다. 벡터라고 불리는 캐리어는 유전자를 전달하도록 유전자 조작됩니다. 아데노 바이러스는 DNA 를 세포의 핵에 도입하지만 DNA 는 염색체에 통합되지 않습니다.