Rischi relativi e assoluti

Come interpretate i risultati di uno studio randomizzato controllato? Una misura comune di un trattamento è guardare la frequenza dei cattivi risultati di una malattia nel gruppo trattato rispetto a quelli che non sono stati trattati. Ad esempio, supponendo che uno studio randomizzato controllato ben progettato in bambini con una particolare malattia abbia rilevato che il 20 per cento del gruppo di controllo ha sviluppato risultati negativi, rispetto a solo il 12 per cento di quelli che ricevono il trattamento. Dovresti accettare di dare questo trattamento a tuo figlio? Senza sapere di più sugli effetti negativi della terapia, sembra ridurre alcuni dei cattivi risultati della malattia. Ma il suo effetto è significativo?

Questo è dove è necessario considerare il rischio di trattamento rispetto a nessun trattamento. Nel settore sanitario, il rischio si riferisce alla probabilità di un esito negativo nelle persone con la malattia.

Absolute Risk Reduction (ARR) – chiamato anche differenza di rischio (RD) – è il modo più utile di presentare i risultati della ricerca per aiutare il processo decisionale. In questo esempio, l’ARR è 8 per cento (20 per cento – 12 per cento = 8 per cento). Ciò significa che, se 100 bambini sono stati trattati, 8 sarebbe impedito di sviluppare cattivi risultati. Un altro modo di esprimere questo è il numero necessario per trattare (NNT). Se 8 bambini su 100 beneficiano del trattamento, l’NNT per un bambino è di circa 13 (100 ÷ 8 = 12,5).

Per motivi tecnici, vengono spesso utilizzate altre misure. Il rischio relativo (RR) di un esito negativo in un intervento di gruppo è una misura proporzionale che stima la dimensione dell’effetto di un trattamento rispetto ad altri interventi o nessun trattamento. È la percentuale di risultati negativi nel gruppo di intervento divisa per la percentuale di risultati negativi nel gruppo di controllo. In questo caso ipotetico, l’RR è 0.6 (12 per cento ÷ 20 per cento = 0.6).

Quando un trattamento ha un RR maggiore di 1, il rischio di un esito negativo è aumentato dal trattamento; quando il RR è inferiore a 1, il rischio di un esito negativo è diminuito, il che significa che il trattamento è probabile che faccia bene. Ad esempio, quando la RR è 2.0 la probabilità di un esito negativo è due volte più probabile che si verifichi con il trattamento che senza di esso, mentre un RR di 0.5 significa che la possibilità di un esito negativo è due volte più probabile che si verifichi senza l’intervento. Quando l’RR è esattamente 1, il rischio è invariato. Ad esempio, un rapporto può indicare “Il rischio relativo di cecità nelle persone a cui è stato somministrato il farmaco T era 1,5”. Ciò dimostra che il farmaco ha aumentato il rischio di cecità. Un’altra misura che viene utilizzato è il rapporto di probabilità. Per scopi pratici, si supponga che l’odds ratio sia lo stesso del rischio relativo. A volte il risultato è buono e l’interpretazione del rischio relativo è l’opposto di quello che abbiamo appena delineato.

La riduzione del rischio relativo (RRR) indica quanto il trattamento ha ridotto il rischio di esiti negativi rispetto al gruppo di controllo che non ha avuto il trattamento. Nell’esempio precedente, la riduzione del rischio relativo di febbre e rash nel gruppo dei bambini all’intervento era del 40 per cento (1 – 0,6 = 0,4 o 40 per cento).

L’RR (e quindi l’RRR) è spesso lo stesso nelle persone indipendentemente dal loro livello di rischio, il che significa che l’ARR sarà maggiore in quelli a maggior rischio, come mostrato nella Tabella 18.1. Maggiore è il rischio, più si sta per guadagnare dall’intervento.

Tabella 18.1

Percentuale con risultati scarsi.