genterapi er designet til at introducere genetisk materiale i celler for at kompensere for unormale gener eller til at fremstille et gavnligt protein. Hvis et muteret gen får et nødvendigt protein til at være defekt eller mangler, kan genterapi muligvis introducere en normal kopi af genet for at gendanne proteinets funktion.

et gen, der indsættes direkte i en celle, fungerer normalt ikke. I stedet er en bærer kaldet en vektor genetisk konstrueret til at levere genet. Visse vira bruges ofte som vektorer, fordi de kan levere det nye gen ved at inficere cellen. Virusserne ændres, så de ikke kan forårsage sygdom, når de bruges hos mennesker. Nogle typer virus, såsom retrovirus, integrerer deres genetiske materiale (inklusive det nye gen) i et kromosom i den humane celle. Andre vira, såsom adenovirus, introducerer deres DNA i cellens kerne, men DNA ‘ et er ikke integreret i et kromosom.

vektoren kan injiceres eller gives intravenøst (ved IV) direkte i et specifikt væv i kroppen, hvor det optages af individuelle celler. Alternativt kan en prøve af patientens celler fjernes og udsættes for vektoren i en laboratorieindstilling. Cellerne, der indeholder vektoren, returneres derefter til patienten. Hvis behandlingen er vellykket, vil det nye gen leveret af vektoren gøre et fungerende protein.

forskere skal overvinde mange tekniske udfordringer, før genterapi vil være en praktisk tilgang til behandling af sygdom. For eksempel skal forskere finde bedre måder at levere gener på og målrette dem mod bestemte celler. De skal også sikre, at nye gener styres nøjagtigt af kroppen.

et nyt gen indsættes direkte i en celle. En bærer kaldet en vektor er genetisk konstrueret til at levere genet. Et adenovirus introducerer DNA ‘et i cellens kerne, men DNA’ et er ikke integreret i et kromosom.

kredit: U. S. National Library of Medicine