Genomredigering (også kaldet genredigering) er en gruppe teknologier, der giver forskere evnen til at ændre en organisms DNA. Disse teknologier gør det muligt at tilføje genetisk materiale, fjernes eller ændres på bestemte steder i genomet. Flere tilgange til genomredigering er blevet udviklet. En nylig er kendt som CRISPR-Cas9, som er en forkortelse for clustered regularly interspaced short palindromic repeats og CRISPR-associeret protein 9. CRISPR-Cas9-systemet har skabt en masse spænding i det videnskabelige samfund, fordi det er hurtigere, billigere, mere nøjagtigt og mere effektivt end andre eksisterende genomredigeringsmetoder.

CRISPR-Cas9 blev tilpasset fra et naturligt forekommende genomredigeringssystem i bakterier. Bakterierne fanger uddrag af DNA fra invaderende vira og bruger dem til at skabe DNA-segmenter kendt som CRISPR-arrays. CRISPR-arrays tillader bakterierne at “huske” viraerne (eller nært beslægtede). Hvis viraerne angriber igen, producerer bakterierne RNA-segmenter fra CRISPR-arrays for at målrette virusets DNA. Bakterierne bruger derefter Cas9 eller lignende til at skære DNA fra hinanden, hvilket deaktiverer virussen.

CRISPR-Cas9-systemet fungerer på samme måde i laboratoriet. Forskere skaber et lille stykke RNA med en kort “guide” – sekvens, der binder (binder) til en specifik målsekvens af DNA i et genom. RNA binder også til Cas9. Som i bakterier bruges det modificerede RNA til at genkende DNA-sekvensen, og Cas9-metoden skærer DNA ‘ et på det målrettede sted. Selvom Cas9 er den mest anvendte metode, kan andre typer (f.eks. Cpf1) også anvendes. Når DNA ‘et er skåret, bruger forskere cellens eget DNA-reparationsmaskiner til at tilføje eller slette stykker genetisk materiale eller til at foretage ændringer i DNA’ et ved at erstatte et eksisterende segment med en tilpasset DNA-sekvens.Genomredigering er af stor interesse for forebyggelse og behandling af menneskelige sygdomme. I øjeblikket udføres mest forskning i genomredigering for at forstå sygdomme ved hjælp af celler og dyremodeller. Forskere arbejder stadig på at afgøre, om denne tilgang er sikker og effektiv til brug hos mennesker. Det undersøges i forskning på en lang række sygdomme, herunder enkeltgenforstyrrelser såsom cystisk fibrose, hæmofili og seglcellesygdom. Det holder også løfte om behandling og forebyggelse af mere komplekse sygdomme, såsom kræft, hjertesygdomme, psykisk sygdom og human immunodeficiency virus (HIV) infektion.etiske bekymringer opstår, når genomredigering ved hjælp af teknologier som CRISPR-Cas9 bruges til at ændre humane genomer. De fleste af de ændringer, der introduceres med genomredigering, er begrænset til somatiske celler, som er andre celler end æg-og sædceller. Disse ændringer påvirker kun visse væv og overføres ikke fra generation til generation. Ændringer foretaget i gener i æg-eller sædceller (kimlinjeceller) eller i generne fra et embryo kunne imidlertid overføres til fremtidige generationer. Kimlinjecelle-og embryongenomredigering bringer en række etiske udfordringer op, herunder om det ville være tilladt at bruge denne teknologi til at forbedre normale menneskelige træk (såsom højde eller intelligens). Baseret på bekymringer om etik og sikkerhed, kimlinjecelle-og embryongenomredigering er i øjeblikket ulovlig i mange lande.

videnskabelige tidsskriftartikler til videre læsning

Ormond KE(1), Mortlock DP(2), Scholes DT(3), Bombard Y(4), Brody LC(5), Faucett V(6), Garrison NA(7), Hercher L(8), Isasi R(9), Middleton a(10), Musunuru K(11), Shriner D(12), Virani A(13), Young CE(3). Menneskelig Kimlinjegenomredigering. Am J Hum Genet. 2017 August 3;101 (2): 167-176. PubMed: 28777929. Gratis fuldtekst tilgængelig fra PubMed Central: PMC5544380.

Gupta RM, Musunuru K. Udvidelse af det genetiske redigeringsværktøjssæt: FNs, TALENs og CRISPR-Cas9. J Clin Invest. 2014 Oktober;124 (10): 4154-61. doi: 10.1172 / JCI72992. Epub 2014 Oktober 1. Anmeldelse. PubMed: 25271723. Gratis fuldtekst tilgængelig fra PubMed Central: PMC4191047.Hsu PD, Lander ES, Jang F. udvikling og anvendelse af CRISPR-Cas9 til genomteknik. Celle. 2014 Juni 5;157 (6):1262-78. doi: 10.1016 / j.celle.2014.05.010. Anmeldelse. PubMed: 24906146. Gratis fuldtekst tilgængelig fra PubMed Central: PMC4343198.

Komor AC, Badran AH, Liu DR. CRISPR-baserede teknologier til Manipulation af eukaryote genomer. Celle. 2017 April 20; 169 (3): 559. doi: 10.1016 / j.celle.2017.04.005. PubMed: 28431253.

Lander ES. Heltene fra CRISPR. Celle. 2016 Jan 14;164 (1-2): 18-28. doi: 10.1016 / j.celle.2015.12.041. Anmeldelse. PubMed: 26771483.