Genterapi er utformet for å introdusere genetisk materiale i celler for å kompensere for unormale gener eller å lage et gunstig protein. Hvis et mutert gen forårsaker at et nødvendig protein er defekt eller mangler, kan genterapi være i stand til å introdusere en normal kopi av genet for å gjenopprette proteinets funksjon.

et gen som settes direkte inn i en celle, fungerer vanligvis ikke. I stedet er en bærer kalt en vektor genetisk konstruert for å levere genet. Visse virus brukes ofte som vektorer fordi de kan levere det nye genet ved å infisere cellen. Virusene er modifisert slik at de ikke kan forårsake sykdom når de brukes hos mennesker. Noen typer virus, som retrovirus, integrerer deres genetiske materiale (inkludert det nye genet) i et kromosom i den menneskelige cellen. Andre virus, som adenovirus, introduserer DERES DNA i kjernen av cellen, MEN DNA er ikke integrert i et kromosom.

vektoren kan injiseres eller gis intravenøst (VED IV) direkte inn i et bestemt vev i kroppen, hvor det tas opp av individuelle celler. Alternativt kan en prøve av pasientens celler fjernes og eksponeres for vektoren i en laboratorieinnstilling. Cellene som inneholder vektoren, returneres deretter til pasienten. Hvis behandlingen er vellykket, vil det nye genet levert av vektoren gjøre et fungerende protein.Forskere må overvinne mange tekniske utfordringer før genterapi vil være en praktisk tilnærming til behandling av sykdom. For eksempel må forskere finne bedre måter å levere gener på og målrette dem mot bestemte celler. De må også sørge for at nye gener styres nøyaktig av kroppen.

et nytt gen settes direkte inn i en celle. En bærer kalt en vektor er genetisk konstruert for å levere genet. Et adenovirus introduserer DNA i kjernen av cellen, MEN DNA er ikke integrert i et kromosom.

Kreditt: U. S. National Library Of Medicine