遺伝子治療は、異常な遺伝子を補うために、または有益なタンパク質を作るために、細胞に遺伝物質を導入するように設計されています。 変異した遺伝子が必要なタンパク質を不良または欠損させる場合、遺伝子治療は、タンパク質の機能を回復させるために遺伝子の正常なコピーを導入

通常、細胞に直接挿入される遺伝子は機能しません。

代わりに、ベクターと呼ばれるキャリアは、遺伝子を送達するために遺伝子操作されます。 特定のウイルスは、細胞に感染することによって新しい遺伝子を送達することができるため、ベクターとしてよく使用されます。 ウイルスは人々で使用されたとき病気を引き起こすことができないように変更されます。 レトロウイルスなどのいくつかのタイプのウイルスは、それらの遺伝物質（新しい遺伝子を含む）をヒト細胞の染色体に統合する。 アデノウイルスのような他のウイルスは、細胞の核にDNAを導入しますが、DNAは染色体に統合されません。

ベクターは、体内の特定の組織に直接静脈内に注射または投与することができ、そこで個々の細胞によって取り込まれる。

ベクターは、体内の特定の組織に直接注射または静脈内投与することができる。

ベクターは、個々の細胞によって取り込まれる。 あるいは、患者の細胞のサンプルを除去し、実験室環境でベクターに曝露することができる。 次いで、ベクターを含む細胞を患者に戻す。 治療が成功した場合、ベクターによって送達された新しい遺伝子は、機能するタンパク質を作るであろう。

遺伝子治療は、疾患を治療するための実用的なアプローチになります前に、研究者は多くの技術的課題を克服しなければなりません。 例えば、科学者は遺伝子を送達し、それらを特定の細胞に標的とするためのより良い方法を見つけなければならない。 彼らはまた、新しい遺伝子が身体によって正確に制御されていることを保証しなければならない。新しい遺伝子が細胞に直接挿入されます。

新しい遺伝子が細胞に直接挿入されます。 ベクターと呼ばれるキャリアは、遺伝子を送達するために遺伝子操作されます。 アデノウイルスは細胞の核にDNAを導入しますが、DNAは染色体に統合されません。