ゲノム編集（また、遺伝子編集と呼ばれる）は、科学者に生物のDNAを変更する能力を与える技術のグループです。 これらの技術は遺伝物質がゲノムの特定の位置で加えられるか、取除かれるか、または変えられるようにします。 ゲノム編集へのいくつかのアプローチが開発されている。 最近のものはCRISPR-Cas9として知られており、これはclustered regularly interspaced short palindromic repeatsおよびCRISPR-associated protein9の略である。 CRISPR-Cas9システムは、他の既存のゲノム編集方法よりも速く、安価で、より正確で、より効率的であるため、科学界で多くの興奮を生み出しました。

CRISPR-Cas9は、細菌の天然に存在するゲノム編集システムから適応されました。 細菌は侵入するウイルスからDNAの断片を捕獲し、CRISPRアレイとして知られているDNAセグメントを作成するためにそれらを使用します。 CRISPRアレイは、細菌がウイルス（または密接に関連するもの）を「記憶」することを可能にする。 ウイルスが再び攻撃すると、細菌はCRISPRアレイからRNAセグメントを産生し、ウイルスのDNAを標的とする。 その後、細菌はCas9または同様の酵素を使用してDNAを切断し、ウイルスを無効にします。CRISPR-Cas9システムは、研究室でも同様に機能します。

研究者は、ゲノム中のDNAの特定の標的配列に付着（結合）する短い”ガイド”配列を有するRNAの小片を作成する。 ＲＮＡはまた、Ｃａｓ９酵素に結合する。 細菌の場合と同様に、修飾されたRNAはDNA配列を認識するために使用され、Cas9酵素は標的とされた位置でDNAを切断する。 Ｃａｓ９は最も頻繁に使用される酵素であるが、他の酵素（例えばＣｐｆ１）も使用することができる。 DNAが切断されると、研究者は細胞自身のDNA修復機械を使用して遺伝物質の断片を追加または削除したり、既存のセグメントをカスタマイズされたDNA配列に置き換えることによってDNAに変更を加えたりします。

ゲノム編集は、ヒトの疾患の予防と治療に大きな関心を持っています。 現在、ゲノム編集のほとんどの研究は、細胞や動物モデルを用いて疾患を理解するために行われています。 科学者たちは、このアプローチが人々の使用に安全で効果的であるかどうかを判断するためにまだ取り組んでいます。 それは嚢胞性線維症、血友病および鎌状赤血球症のような単一遺伝子の無秩序を含むいろいろ病気の研究で、探検されています。 また、がん、心臓病、精神疾患、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染などのより複雑な疾患の治療と予防のための約束を保持しています。倫理的な懸念は、CRISPR-Cas9などの技術を使用してゲノム編集を使用してヒトゲノムを変更する場合に発生します。 ゲノム編集で導入された変化のほとんどは、卵細胞や精子細胞以外の細胞である体細胞に限定されています。 これらの変化は特定の組織にのみ影響を及ぼし、ある世代から次の世代には渡されません。 しかし、卵細胞または精子細胞（生殖細胞）または胚の遺伝子の遺伝子に加えられた変化は、将来の世代に渡される可能性がある。 生殖細胞および胚ゲノム編集は、この技術を使用して正常な人間の形質（身長や知性など）を強化することが許されるかどうかなど、多くの倫理的課題を 倫理と安全性に関する懸念に基づいて、生殖細胞および胚ゲノム編集は現在、多くの国で違法です。

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Ormond KE(1),Mortlock DP(2),Scholes DT(3),Bombard Y(4),Brody LC(5),Faucett WA(6),Garrison NA(7),Hercher L(8),Isasi R(9),Middleton A(10),Musunuru K(11),Shriner D(12),Virani A(13),Young CE(3). ヒト生殖系列ゲノム編集。 Am J Hum Genet. 2017Aug3;101(2):167-176. 28777929 PubMed Centralから入手可能な無料のフルテキスト：PMC5544380。

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