L’édition du génome (également appelée édition du gène) est un groupe de technologies qui donnent aux scientifiques la capacité de modifier l’ADN d’un organisme. Ces technologies permettent d’ajouter, d’enlever ou de modifier du matériel génétique à des endroits particuliers du génome. Plusieurs approches de l’édition du génome ont été développées. Un récent est connu sous le nom de CRISPR-Cas9, qui est l’abréviation de répétitions palindromiques courtes groupées régulièrement espacées et de la protéine 9 associée à CRISPR. Le système CRISPR-Cas9 a suscité beaucoup d’enthousiasme dans la communauté scientifique car il est plus rapide, moins cher, plus précis et plus efficace que les autres méthodes d’édition du génome existantes.

CRISPR-Cas9 a été adapté à partir d’un système d’édition du génome naturel chez des bactéries. Les bactéries capturent des fragments d’ADN provenant de virus envahissants et les utilisent pour créer des segments d’ADN connus sous le nom de réseaux CRISPR. Les matrices CRISPR permettent aux bactéries de « se souvenir » des virus (ou des virus étroitement apparentés). Si les virus attaquent à nouveau, les bactéries produisent des segments d’ARN à partir des réseaux CRISPR pour cibler l’ADN des virus. Les bactéries utilisent ensuite Cas9 ou une enzyme similaire pour séparer l’ADN, ce qui désactive le virus.

Le système CRISPR-Cas9 fonctionne de la même manière en laboratoire. Les chercheurs créent un petit morceau d’ARN avec une courte séquence « guide » qui se fixe (se lie) à une séquence cible spécifique d’ADN dans un génome. L’ARN se lie également à l’enzyme Cas9. Comme chez les bactéries, l’ARN modifié est utilisé pour reconnaître la séquence d’ADN, et l’enzyme Cas9 coupe l’ADN à l’emplacement ciblé. Bien que Cas9 soit l’enzyme la plus utilisée, d’autres enzymes (par exemple Cpf1) peuvent également être utilisées. Une fois l’ADN coupé, les chercheurs utilisent les propres machines de réparation de l’ADN de la cellule pour ajouter ou supprimer des morceaux de matériel génétique, ou pour apporter des modifications à l’ADN en remplaçant un segment existant par une séquence d’ADN personnalisée.

L’édition du génome présente un grand intérêt pour la prévention et le traitement des maladies humaines. Actuellement, la plupart des recherches sur l’édition du génome sont effectuées pour comprendre les maladies à l’aide de cellules et de modèles animaux. Les scientifiques travaillent toujours à déterminer si cette approche est sûre et efficace pour une utilisation chez les personnes. Il est à l’étude dans le cadre de recherches sur une grande variété de maladies, y compris les troubles monogéniques tels que la fibrose kystique, l’hémophilie et la drépanocytose. Il est également prometteur pour le traitement et la prévention de maladies plus complexes, telles que le cancer, les maladies cardiaques, les maladies mentales et l’infection par le virus de l’immunodéficience humaine (VIH).

Des problèmes éthiques surviennent lorsque l’édition du génome, à l’aide de technologies telles que CRISPR-Cas9, est utilisée pour modifier les génomes humains. La plupart des changements introduits avec l’édition du génome sont limités aux cellules somatiques, qui sont des cellules autres que les ovules et les spermatozoïdes. Ces changements n’affectent que certains tissus et ne se transmettent pas d’une génération à l’autre. Cependant, les modifications apportées aux gènes dans les ovules ou les spermatozoïdes (cellules germinales) ou dans les gènes d’un embryon pourraient être transmises aux générations futures. L’édition du génome des cellules germinales et des embryons soulève un certain nombre de défis éthiques, notamment s’il serait permis d’utiliser cette technologie pour améliorer les traits humains normaux (tels que la taille ou l’intelligence). En raison de préoccupations liées à l’éthique et à la sécurité, l’édition du génome des cellules germinales et des embryons est actuellement illégale dans de nombreux pays.

Articles de revues scientifiques à lire

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