Avez-vous déjà demandé à votre médecin si le médicament qu’ils vous prescrivent est approuvé par la FDA pour la façon dont ils le prescrivent? Lorsqu’un médecin prescrit un médicament approuvé par la FDA pour une maladie ou un état, un groupe d’âge ou un dosage autre que celui pour lequel il a été approuvé, on parle alors d’utilisation non approuvée ou « hors étiquette”.

L’utilisation hors étiquette est une pratique légale et assez courante – une prescription ambulatoire sur cinq aux États-Unis est destinée à une utilisation hors étiquette! Les patients peuvent être surpris de constater à quel point la prescription hors étiquette est courante et que les médecins n’ont pas besoin d’informer les patients lorsqu’ils prescrivent un médicament hors étiquette.

Un médicament est approuvé par la FDA pour certaines maladies ou affections, groupes d’âge et doses; sa sécurité et son efficacité ont été évaluées selon ces critères dans des études cliniques. Pour ces patients, le médicament est considéré comme sûr, ce qui signifie que ses avantages l’emportent sur ses risques et ses effets secondaires potentiels.

Lorsque vous êtes normalement prescrit un médicament approuvé par la FDA, vous pouvez être sûr que les États-Unis. La Food and Drug Administration (FDA) a soigneusement évalué ses avantages et ses risques, il existe de solides données scientifiques à l’appui de son utilisation et des directives médicales approuvées sur la façon d’utiliser le médicament en toute sécurité et efficacement pour la maladie ou l’affection. Pour être approuvé, le médicament doit être jugé sûr et efficace, avec des effets secondaires acceptables lorsque les avantages du médicament l’emportent sur les risques potentiels.

Cependant, les médecins peuvent prescrire un médicament pour une maladie ou une affection pour laquelle il n’est pas approuvé s’ils le jugent médicalement approprié. L’exception à cela est que certaines substances contrôlées, comme les opioïdes, ne peuvent être prescrites que dans des circonstances approuvées.

« Beaucoup de gens peuvent être surpris de savoir que la FDA réglemente l’approbation des médicaments, pas la prescription de médicaments”, a déclaré G. Caleb Alexander, défenseur de l’éthique médicale et professeur adjoint de médecine au Centre médical de l’Université de Chicago. « Les médecins sont libres de prescrire n’importe quel médicament pour tout. »

Alors, que se passe-t-il lorsqu’un médecin croit qu’un médicament peut être utile pour une autre maladie ou affection qu’il n’est pas approuvé par la FDA pour traiter?

Qu’est-ce que l’utilisation de médicaments non homologués?

L’utilisation hors étiquette peut décrire une variété de situations d’utilisation d’un médicament approuvé par la FDA, y compris la prescription du médicament pour une maladie ou une affection pour laquelle il n’est pas approuvé (comme l’administration d’une chimiothérapie pour un type de cancer qu’il n’est pas approuvé pour traiter), l’administration du médicament dans une formulation différente (par exemple, l’administration par voie intraveineuse par rapport à sa forme de capsule orale approuvée), ou même la prescription à une dose différente de celle pour laquelle il est approuvé (comme la prise de deux comprimés par jour plutôt que la dose quotidienne approuvée d’un comprimé).

Il est important de se rappeler que, bien que ces médicaments aient été approuvés par la FDA et présentent des profils de sécurité et des effets secondaires connus, ceux-ci ne sont techniquement connus que pour la maladie ou l’affection, le groupe d’âge et les doses spécifiques pour lesquelles le médicament a été testé (et est approuvé). La modification de l’un de ces paramètres peut affecter le fonctionnement du médicament et les effets secondaires qu’il peut avoir – nous ne pouvons pas en être sûrs car il n’a pas été testé dans ces situations.

Quand les avantages l’emportent-ils sur les risques d’une utilisation hors étiquette?

La raison pour laquelle un médecin peut envisager une utilisation non indiquée sur l’étiquette dépend de la situation du patient. S’il n’y a pas de médicaments approuvés par la FDA pour leur maladie ou leur condition, la seule option qu’un médecin peut avoir est de prescrire un médicament hors étiquette. Si un patient a déjà essayé tous les médicaments approuvés sans succès, le médecin peut se tourner vers d’autres médicaments approuvés pour une utilisation hors étiquette. L’utilisation hors étiquette peut également avoir un sens pour une maladie ou une affection étroitement liée à celle pour laquelle le médicament est approuvé. Cela permet à un patient d’en bénéficier potentiellement sans avoir à attendre l’approbation de la FDA, ce qui est particulièrement important dans des maladies comme le cancer.

Cependant, l’utilisation hors étiquette est un sujet débattu. Les médecins soulignent son utilisation en médecine lorsqu’il n’y a pas d’autres options ou de meilleures options, mais savent également qu’il existe des risques accrus de poursuites si un patient subit des effets secondaires graves d’un médicament prescrit hors étiquette. La frontière est étroite entre une utilisation fondée sur des données probantes et des directives strictes et l’accès restreint des patients à de nouveaux médicaments qui pourraient sauver des vies.

Il convient également de noter que les médecins peuvent ne pas connaître ou ne pas connaître clairement le statut d’approbation de certains médicaments. Alexander a également souligné que « de meilleures stratégies et outils sont nécessaires de toute urgence pour informer les médecins sur les utilisations courantes et non homologuées qui posent le plus grand préjudice. »

Quelles questions poser sur l’utilisation hors étiquette

L’utilisation hors étiquette n’est généralement pas la première ligne de traitement qu’un médecin essaiera – elle est généralement réservée à une « dernière approche. »Si un médecin suggère d’utiliser un médicament hors étiquette, n’hésitez pas à lui demander pourquoi il suggère ce médicament et sur quelles preuves il fonde sa décision. La compréhension des risques potentiels par rapport aux avantages est particulièrement importante pour une utilisation hors étiquette, même si les risques et les avantages peuvent ne pas être entièrement connus.

Il serait également utile de parler à votre fournisseur d’assurance maladie pour préciser si le médicament sera couvert ou non pour l’utilisation prévue hors étiquette. Les assureurs peuvent ne pas payer pour des utilisations non approuvées, ce qui entraîne des coûts plus élevés pour le patient. Heureusement, l’assurance-maladie a augmenté sa couverture des utilisations non homologuées de médicaments anticancéreux.

L’utilisation de médicaments non homologués peut également être l’occasion d’apprendre et d’élargir les directives d’approbation de la FDA. Vous pouvez demander à votre médecin s’il existe des essais cliniques en cours auxquels vous pourriez participer – si votre médecin vous prescrit ce médicament hors étiquette, il y a probablement une raison logique qui mérite d’être explorée. En étudiant l’efficacité du médicament hors étiquette dans une nouvelle circonstance, une découverte utile pourrait être faite qui pourrait conduire à une approbation par la FDA du médicament pour ce qui était auparavant une utilisation hors étiquette.

Quels types de médicaments sont couramment utilisés hors étiquette?

Comme vous pouvez le soupçonner, la prescription hors étiquette est plus fréquente pour les maladies rares et le cancer, où les options de médicaments approuvées ont tendance à être limitées ou inexistantes. Selon l’American Cancer Society, « une étude de 2008 a révélé que 8 médecins cancérologues sur 10 interrogés avaient prescrit des médicaments non homologués. »Un médicament de chimiothérapie peut être utilisé hors étiquette car il n’est approuvé que pour un certain type de cancer, mais pourrait potentiellement cibler d’autres tumeurs. Les oncologues et les patients atteints de cancer ont également tendance à être plus disposés à essayer des médicaments non homologués, car les traitements de chimiothérapie combinent souvent plusieurs médicaments et les options de médicaments (ou les médicaments efficaces contre le cancer du patient) peuvent être limitées.

Le médicament anti-anxiété Ativan (lorazépam) est souvent utilisé hors étiquette comme médicament anti-nauséeux et par voie non indiquée sur l’étiquette (sous la langue plutôt que par voie orale, intraveineuse ou intramusculaire approuvée) pendant le traitement du cancer.

Les bêta-bloquants, précédemment approuvés par la FDA pour l’hypertension artérielle, étaient autrefois si largement prescrits par les cardiologues pour traiter l’insuffisance cardiaque qu’ils étaient considérés comme une norme de soins pour les patients souffrant d’insuffisance cardiaque. Maintenant, certains bêta-bloquants sont même approuvés par la FDA pour traiter l’insuffisance cardiaque, soulignant le fait qu’il n’est pas rare que les utilisations hors étiquette deviennent approuvées par la FDA avec suffisamment d’utilisation et d’études cliniques formelles.

Les médicaments psychiatriques sont également très couramment prescrits hors étiquette, en particulier pour une utilisation chez les enfants, car de nombreux médicaments sont moins couramment testés dans ce groupe d’âge. Les antidépresseurs tricycliques, une ancienne classe d’antidépresseurs qui sont rarement utilisés pour traiter la dépression aujourd’hui en raison d’options de médicaments plus sûres, se sont avérés efficaces dans le traitement de certains types de douleurs chroniques, comme l’utilisation de l’amitriptyline comme médicament de première intention pour la douleur de la fibromyalgie. Les antipsychotiques sont également couramment prescrits hors étiquette pour le trouble déficitaire de l’attention avec hyperactivité (TDAH). Certains antipsychotiques plus récents (tels que l’aripiprazole et l’olanzapine) sont couramment prescrits hors étiquette pour d’autres troubles connexes, tels que le trouble obsessionnel-compulsif (TOC), la démence, l’anxiété, la toxicomanie, les troubles de l’alimentation et l’insomnie.

Pour plus d’exemples de médicaments et leurs utilisations hors étiquette, Consumer Reports a compilé une liste de médicaments hors étiquette couramment prescrits.

Fen-Phen:un exemple infâme hors étiquette

L’un des incidents de prescription les plus infâmes hors étiquette implique la combinaison de chlorhydrate de fenfluramine et de phentermine (communément appelée Fen-Phen). Dans les années 1990, les médicaments coupe-faim maintenant interdits ont été approuvés pour une utilisation à court terme pour traiter l’obésité individuellement – la combinaison n’a jamais été approuvée par la FDA.

C’est un exemple malheureux de la puissance que peuvent avoir l’édition scientifique et les médias. Après que les résultats d’une étude clinique portant sur les effets de la thérapie combinée Fen-Phen sur la perte de poids aient été publiés dans le Journal of Clinical Pharmacology en 1992, une large couverture médiatique en 1995 a détaillé les effets dramatiques de la perte de poids des médicaments.

Les médecins ont commencé à prescrire largement l’association médicamenteuse Fen-Phen, avec plus de 18 millions d’ordonnances en 1996. Peu de temps après, des effets secondaires dévastateurs, y compris des anomalies valvulaires cardiaques graves (et peut-être mortelles) qui pourraient durer longtemps, ont été détaillés pour la première fois dans un article du New England Journal of Medicine en août 1997. Après que d’autres cas de problèmes de valves cardiaques liés au Fen-Phen ont été signalés à la FDA, deux médicaments à base de fenfluramine (Pondimin et Redux) ont été retirés du marché en septembre 1997 (la phentermine n’a jamais été retirée du marché).

Cela a également conduit à un procès de plusieurs milliards de dollars. Vous pouvez en savoir plus sur la catastrophe et le procès de Fen-Phen dans le livre d’Alicia Mundy de 2001 Dispensing with the Truth.