La thérapie génique est conçue pour introduire du matériel génétique dans les cellules afin de compenser des gènes anormaux ou de fabriquer une protéine bénéfique. Si un gène muté provoque la défaillance ou l’absence d’une protéine nécessaire, la thérapie génique peut être en mesure d’introduire une copie normale du gène pour restaurer la fonction de la protéine.

Un gène inséré directement dans une cellule ne fonctionne généralement pas. Au lieu de cela, un vecteur appelé vecteur est génétiquement modifié pour délivrer le gène. Certains virus sont souvent utilisés comme vecteurs car ils peuvent délivrer le nouveau gène en infectant la cellule. Les virus sont modifiés de sorte qu’ils ne peuvent pas causer de maladie lorsqu’ils sont utilisés chez les personnes. Certains types de virus, tels que les rétrovirus, intègrent leur matériel génétique (y compris le nouveau gène) dans un chromosome de la cellule humaine. D’autres virus, tels que les adénovirus, introduisent leur ADN dans le noyau de la cellule, mais l’ADN n’est pas intégré dans un chromosome.

Le vecteur peut être injecté ou administré par voie intraveineuse (par voie intraveineuse) directement dans un tissu spécifique du corps, où il est absorbé par des cellules individuelles. Alternativement, un échantillon des cellules du patient peut être retiré et exposé au vecteur en laboratoire. Les cellules contenant le vecteur sont ensuite renvoyées au patient. Si le traitement réussit, le nouveau gène délivré par le vecteur fera une protéine fonctionnelle.

Les chercheurs doivent surmonter de nombreux défis techniques avant que la thérapie génique ne soit une approche pratique du traitement de la maladie. Par exemple, les scientifiques doivent trouver de meilleures façons de délivrer des gènes et de les cibler sur des cellules particulières. Ils doivent également s’assurer que les nouveaux gènes sont contrôlés avec précision par l’organisme.

Un nouveau gène est inséré directement dans une cellule. Un vecteur appelé vecteur est génétiquement modifié pour délivrer le gène. Un adénovirus introduit l’ADN dans le noyau de la cellule, mais l’ADN n’est pas intégré dans un chromosome.

Crédit: Bibliothèque nationale de médecine des États-Unis