¿Alguna vez le ha preguntado a su médico si el medicamento que le recetan está aprobado por la FDA para la forma en que lo recetan? Cuando un médico receta un medicamento aprobado por la FDA para una enfermedad o afección, un grupo de edad o una dosis distinta de la aprobada, se denomina uso no aprobado o «fuera de etiqueta».

El uso fuera de etiqueta es una práctica legal y bastante común: ¡una de cada cinco recetas para pacientes ambulatorios en los EE. UU. es para uso fuera de etiqueta! Es posible que los pacientes se sorprendan de lo común que es recetar medicamentos fuera de la etiqueta y de que los médicos no necesitan informar a los pacientes cuando recetan un medicamento fuera de la etiqueta.

Un medicamento está aprobado por la FDA para ciertas enfermedades o afecciones, grupos de edad y dosis; se ha evaluado su seguridad y eficacia dentro de esos criterios en estudios clínicos. Para esos pacientes, el medicamento se considera seguro, lo que significa que sus beneficios superan sus riesgos y posibles efectos secundarios.

Cuando normalmente le recetan un medicamento aprobado por la FDA, puede estar seguro de que los EE. La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) ha evaluado cuidadosamente sus beneficios y riesgos, hay datos científicos sólidos que respaldan su uso y hay pautas médicas aprobadas sobre cómo usar el medicamento de manera segura y efectiva para la enfermedad o afección. Para obtener la aprobación, el medicamento debe considerarse seguro y efectivo, con efectos secundarios aceptables donde los beneficios del medicamento superen los riesgos potenciales.

Sin embargo, los médicos pueden recetar un medicamento para una enfermedad o afección para la que no está aprobado si creen que es médicamente apropiado. La excepción a esto es que algunas sustancias controladas, como los opioides, solo pueden recetarse en circunstancias aprobadas.

«Muchas personas pueden sorprenderse al saber que la FDA regula la aprobación de medicamentos, no la prescripción de medicamentos», dijo G. Caleb Alexander, defensor de la ética médica y profesor asistente de medicina en el Centro Médico de la Universidad de Chicago. «Los médicos son libres de recetar cualquier medicamento para cualquier persona .»

Entonces, ¿qué sucede cuando un médico cree que un medicamento puede ser útil para otra enfermedad o afección que no está aprobada por la FDA para tratar?

¿Qué es exactamente el uso de medicamentos fuera de etiqueta?

El uso fuera de etiqueta puede describir una variedad de situaciones para usar un medicamento aprobado por la FDA, incluida la prescripción del medicamento para una enfermedad o afección para la que no está aprobado (como administrar quimioterapia para un tipo de cáncer para el que no está aprobado), administrar el medicamento en una formulación diferente (por ejemplo, administrarlo por vía intravenosa en comparación con su forma de cápsula oral aprobada) o incluso recetarlo en una dosis diferente a la aprobada (como tomar dos tabletas al día en lugar de la dosis diaria aprobada de una tableta).

Es importante recordar que, aunque estos medicamentos han sido aprobados por la FDA y tienen perfiles de seguridad y efectos secundarios conocidos, técnicamente solo se conocen para la enfermedad o afección, el grupo de edad y las cantidades de dosificación específicas para las que se ha probado el medicamento (y para las que se ha aprobado). Cambiar cualquiera de esos parámetros puede afectar la forma en que funciona el medicamento y los efectos secundarios que puede tener, no podemos estar seguros porque no se ha probado en esas situaciones.

¿Cuándo superan los beneficios los riesgos del uso no indicado?

El motivo por el que un médico puede considerar el uso no indicado depende de la situación del paciente. Si no hay medicamentos aprobados por la FDA para su enfermedad o afección, la única opción que puede tener un médico es recetar un medicamento fuera de la etiqueta. Si un paciente ya ha probado todos los medicamentos aprobados sin suerte, entonces el médico puede buscar otros medicamentos aprobados para uso no autorizado. El uso fuera de las indicaciones también puede tener sentido para una enfermedad o afección estrechamente relacionada con la que se aprobó el medicamento. Esto permite que un paciente se beneficie potencialmente sin tener que esperar la aprobación de la FDA, lo cual es particularmente importante en enfermedades como el cáncer.

Sin embargo, el uso fuera de etiqueta es un tema debatido. Los médicos destacan su uso en medicina cuando no hay otras opciones o mejores, pero también saben que hay un mayor riesgo de una demanda si un paciente experimenta efectos secundarios graves de un medicamento recetado fuera de la etiqueta. Hay una línea fina entre el uso basado en la evidencia con pautas estrictas y el acceso sofocante de los pacientes a medicamentos novedosos y potencialmente vitales.

También vale la pena señalar que los médicos pueden desconocer o no estar claros sobre el estado de aprobación de algunos medicamentos. Alexander también destacó que » se necesitan urgentemente mejores estrategias y herramientas para informar a los médicos sobre los usos comunes y no etiquetados que representan el mayor daño.»

Qué preguntas hacer sobre el uso no autorizado

El uso no autorizado no es, por lo general, la primera línea de tratamiento que un médico intentará, por lo general se reserva para un «último enfoque».»Si un médico sugiere usar un medicamento fuera de la etiqueta, no dude en preguntarle por qué sugiere ese medicamento y en qué pruebas basa su decisión. Comprender los riesgos potenciales en comparación con los beneficios es especialmente importante para el uso fuera de etiqueta, a pesar de que los riesgos y los beneficios pueden no conocerse completamente.

También sería útil hablar con su proveedor de seguro médico para aclarar si el medicamento estará cubierto para el uso anticipado fuera de las indicaciones. Las aseguradoras no pueden pagar por usos no aprobados, lo que resulta en costos de bolsillo más altos para el paciente. Afortunadamente, Medicare ha estado aumentando su cobertura de usos no autorizados de medicamentos para el cáncer.

El uso de medicamentos fuera de etiqueta también puede ser una oportunidad para aprender y ampliar las pautas de aprobación de la FDA. Puedes preguntarle a tu médico si hay algún ensayo clínico en curso en el que puedas participar; si tu médico te está recetando este medicamento de forma no autorizada, es probable que haya una razón lógica que valga la pena explorar. Al estudiar qué tan efectivo es el medicamento no aprobado en una nueva circunstancia, se podría hacer un descubrimiento útil que podría conducir a una aprobación de la FDA del medicamento para lo que anteriormente era un uso no aprobado.

¿Qué tipos de medicamentos se usan comúnmente fuera de etiqueta?

Como puede sospechar, la prescripción no autorizada es más común para las enfermedades raras y el cáncer, donde las opciones de medicamentos aprobados tienden a ser limitadas o inexistentes. Según la Sociedad Americana del Cáncer, » un estudio de 2008 encontró que 8 de cada 10 médicos oncológicos encuestados habían recetado medicamentos fuera de etiqueta.»Un medicamento quimioterapéutico se puede usar fuera de etiqueta porque solo está aprobado para cierto tipo de cáncer, pero podría dirigirse a otros tumores. Los oncólogos y los pacientes con cáncer también tienden a estar más dispuestos a probar medicamentos fuera de etiqueta, ya que los tratamientos de quimioterapia a menudo combinan múltiples medicamentos y las opciones de medicamentos (o medicamentos que son efectivos contra el cáncer del paciente) pueden ser limitadas.

El medicamento contra la ansiedad Ativan (lorazepam) a menudo se usa fuera de las indicaciones como un medicamento contra las náuseas y en una ruta fuera de las indicaciones (debajo de la lengua en lugar de las rutas orales, intravenosas o intramusculares aprobadas) durante el tratamiento del cáncer.

Los betabloqueantes, previamente aprobados por la FDA para la presión arterial alta, fueron recetados una vez tan ampliamente por los cardiólogos para tratar la insuficiencia cardíaca que se consideraron un estándar de atención para los pacientes con insuficiencia cardíaca. Ahora, algunos betabloqueantes incluso están aprobados por la FDA para tratar la insuficiencia cardíaca, lo que apunta al hecho de que no es raro que los usos no autorizados se aprueben por la FDA con suficiente uso y estudios clínicos formales.

Los medicamentos psiquiátricos también se recetan con mucha frecuencia fuera de las indicaciones, especialmente para uso en niños, ya que muchos medicamentos se prueban con menos frecuencia en ese grupo de edad. Los antidepresivos tricíclicos, una antigua clase de antidepresivos que rara vez se usan para tratar la depresión hoy en día debido a las opciones de medicamentos más seguros, se ha encontrado que son efectivos para tratar ciertos tipos de dolor crónico, como el uso de amitriptilina como medicamento de primera línea para el dolor de la fibromialgia. Los antipsicóticos también se recetan comúnmente fuera de etiqueta para el trastorno por déficit de atención con hiperactividad (TDAH). Algunos antipsicóticos más nuevos (como el aripiprazol y la olanzapina) se recetan comúnmente de forma no autorizada para otros trastornos relacionados, como el trastorno obsesivo compulsivo (TOC), la demencia, la ansiedad, el abuso de sustancias, los trastornos de la alimentación y el insomnio.

Para obtener más ejemplos de medicamentos y sus usos no especificados en la etiqueta, Consumer Reports compiló una lista de medicamentos no especificados en la etiqueta que se recetan comúnmente.

Fen-Phen: un ejemplo infame fuera de etiqueta

Uno de los incidentes de prescripción fuera de etiqueta más infames involucra la combinación de clorhidrato de fenfluramina y fentermina (comúnmente conocido como Fen-Phen). En la década de 1990, los ahora prohibidos medicamentos supresores del apetito fueron aprobados para su uso a corto plazo para tratar la obesidad de forma individual, la combinación nunca fue aprobada por la FDA.

Este es un ejemplo desafortunado de cuánto poder pueden tener la publicación científica y los medios de comunicación. Después de que los resultados de un estudio clínico que analizaba los efectos de la terapia combinada de Fen-Phen en la pérdida de peso se publicaran en el Journal of Clinical Pharmacology en 1992, la amplia cobertura de los medios de comunicación en 1995 detalló los dramáticos efectos de pérdida de peso de los medicamentos.

Los médicos comenzaron a recetar ampliamente la combinación de medicamentos Fen-Phen, con más de 18 millones de recetas en 1996. Poco después, los efectos secundarios devastadores, incluidas las anomalías graves (y posiblemente mortales) de las válvulas cardíacas que podrían ser duraderas, se detallaron por primera vez en un artículo del New England Journal of Medicine en agosto de 1997. Después de que se notificaron a la FDA más casos de problemas de válvulas cardíacas relacionados con el Fen-Phen, se retiraron del mercado dos medicamentos con fenfluramina (Pondimin y Redux) en septiembre de 1997 (la fentermina nunca se retiró).

Esto también llevó a una demanda multimillonaria. Puede leer más sobre el desastre y la demanda en Fen-Phen en el libro de Alicia Mundy de 2001 Dispensando la verdad.