La terapia génica está diseñada para introducir material genético en las células para compensar genes anormales o para producir una proteína beneficiosa. Si un gen mutado hace que una proteína necesaria sea defectuosa o no exista, la terapia génica puede introducir una copia normal del gen para restaurar la función de la proteína.

Un gen que se inserta directamente en una célula por lo general no funciona. En su lugar, un portador llamado vector es diseñado genéticamente para entregar el gen. Ciertos virus se usan a menudo como vectores porque pueden transmitir el nuevo gen al infectar la célula. Los virus se modifican para que no puedan causar enfermedades cuando se usan en personas. Algunos tipos de virus, como los retrovirus, integran su material genético (incluido el nuevo gen) en un cromosoma de la célula humana. Otros virus, como los adenovirus, introducen su ADN en el núcleo de la célula, pero el ADN no está integrado en un cromosoma.

El vector se puede inyectar o administrar por vía intravenosa (IV) directamente en un tejido específico del cuerpo, donde es absorbido por células individuales. Alternativamente, se puede extraer una muestra de las células del paciente y exponerla al vector en un laboratorio. Las células que contienen el vector se devuelven al paciente. Si el tratamiento es exitoso, el nuevo gen entregado por el vector hará una proteína funcional.

Los investigadores deben superar muchos desafíos técnicos antes de que la terapia génica sea un enfoque práctico para tratar la enfermedad. Por ejemplo, los científicos deben encontrar mejores maneras de entregar genes y dirigirlos a células particulares. También deben garantizar que los nuevos genes sean controlados con precisión por el cuerpo.

Se inserta un nuevo gen directamente en una célula. Un portador llamado vector es diseñado genéticamente para entregar el gen. Un adenovirus introduce el ADN en el núcleo de la célula, pero el ADN no está integrado en un cromosoma.

Crédito: Biblioteca Nacional de Medicina de los Estados Unidos