Hasta hace poco, los científicos trabajaban principalmente con dos tipos de células madre de animales y seres humanos: células madre embrionarias y células madre no embrionarias «somáticas» o «adultas».

Los científicos descubrieron formas de derivar células madre embrionarias de embriones tempranos de ratón hace casi 30 años, en 1981.

El estudio detallado de la biología de las células madre de ratón llevó al descubrimiento, en 1998, de un método para derivar células madre de embriones humanos y cultivarlas en el laboratorio. Estas células se denominan células madre embrionarias humanas. Los embriones utilizados en estos estudios se crearon con fines reproductivos a través de procedimientos de fertilización in vitro. Cuando ya no eran necesarios para ese propósito, se donaban para investigación con el consentimiento informado del donante.

En 2006, los investigadores hicieron otro avance al identificar condiciones que permitirían que algunas células adultas especializadas fueran «reprogramadas» genéticamente para asumir un estado similar al de las células madre. Este nuevo tipo de célula madre se conoce ahora como células madre pluripotentes inducidas (IPSC).