Die Gentherapie wurde entwickelt, um genetisches Material in Zellen einzuführen, um abnormale Gene zu kompensieren oder ein nützliches Protein herzustellen. Wenn ein mutiertes Gen dazu führt, dass ein notwendiges Protein fehlerhaft ist oder fehlt, kann die Gentherapie in der Lage sein, eine normale Kopie des Gens einzuführen, um die Funktion des Proteins wiederherzustellen.

Ein Gen, das direkt in eine Zelle eingefügt wird, funktioniert normalerweise nicht. Stattdessen wird ein Träger namens Vektor gentechnisch verändert, um das Gen zu liefern. Bestimmte Viren werden häufig als Vektoren verwendet, da sie das neue Gen durch Infektion der Zelle abgeben können. Die Viren sind so modifiziert, dass sie bei Menschen keine Krankheiten verursachen können. Einige Arten von Viren, wie Retroviren, integrieren ihr genetisches Material (einschließlich des neuen Gens) in ein Chromosom in der menschlichen Zelle. Andere Viren, wie Adenoviren, führen ihre DNA in den Zellkern ein, aber die DNA ist nicht in ein Chromosom integriert.

Der Vektor kann direkt in ein bestimmtes Gewebe im Körper injiziert oder intravenös (durch IV) verabreicht werden, wo er von einzelnen Zellen aufgenommen wird. Alternativ kann eine Probe der Zellen des Patienten entfernt und dem Vektor in einer Laborumgebung ausgesetzt werden. Die Zellen, die den Vektor enthalten, werden dann an den Patienten zurückgegeben. Wenn die Behandlung erfolgreich ist, wird das neue Gen, das vom Vektor geliefert wird, ein funktionierendes Protein bilden.

Forscher müssen viele technische Herausforderungen meistern, bevor die Gentherapie ein praktischer Ansatz zur Behandlung von Krankheiten sein wird. Zum Beispiel müssen Wissenschaftler bessere Wege finden, Gene zu liefern und sie auf bestimmte Zellen abzuzielen. Sie müssen auch sicherstellen, dass neue Gene vom Körper genau kontrolliert werden.

Ein neues Gen wird direkt in eine Zelle eingefügt. Ein Träger namens Vektor wird gentechnisch verändert, um das Gen zu liefern. Ein Adenovirus führt die DNA in den Zellkern ein, aber die DNA ist nicht in ein Chromosom integriert.

Bildnachweis: U.S. National Library of Medicine