Genome Editing (auch Gen-Editing genannt) ist eine Gruppe von Technologien, die es Wissenschaftlern ermöglichen, die DNA eines Organismus zu verändern. Diese Technologien ermöglichen es, genetisches Material an bestimmten Stellen im Genom hinzuzufügen, zu entfernen oder zu verändern. Es wurden mehrere Ansätze zur Genomeditierung entwickelt. Eine neuere ist als CRISPR-Cas9 bekannt, die für clustered regularly interspaced short palindromic Repeats und CRISPR-associated Protein 9 steht. Das CRISPR-Cas9-System hat eine Menge Aufregung in der wissenschaftlichen Gemeinschaft erzeugt, weil es schneller, billiger, genauer und effizienter als andere bestehende Genom-Editing-Methoden ist.CRISPR-Cas9 wurde aus einem natürlich vorkommenden Genom-Editing-System in Bakterien adaptiert. Die Bakterien fangen DNA-Schnipsel von eindringenden Viren ein und verwenden sie, um DNA-Segmente zu erzeugen, die als CRISPR-Arrays bekannt sind. Die CRISPR-Arrays ermöglichen es den Bakterien, sich an die Viren (oder eng verwandte) zu „erinnern“. Wenn die Viren erneut angreifen, produzieren die Bakterien RNA-Segmente aus den CRISPR-Arrays, um die DNA der Viren anzugreifen. Die Bakterien verwenden dann Cas9 oder ein ähnliches Enzym, um die DNA auseinander zu schneiden, was das Virus deaktiviert.

Das CRISPR-Cas9-System funktioniert ähnlich im Labor. Forscher erstellen ein kleines Stück RNA mit einer kurzen „Guide“ -Sequenz, die an eine bestimmte Zielsequenz von DNA in einem Genom bindet. Die RNA bindet auch an das Cas9-Enzym. Wie bei Bakterien wird die modifizierte RNA verwendet, um die DNA-Sequenz zu erkennen, und das Cas9-Enzym schneidet die DNA an der Zielstelle. Obwohl Cas9 das am häufigsten verwendete Enzym ist, können auch andere Enzyme (z. B. Cpf1) verwendet werden. Sobald die DNA geschnitten ist, verwenden die Forscher die zelleigene DNA-Reparaturmaschinerie, um Teile des genetischen Materials hinzuzufügen oder zu löschen oder Änderungen an der DNA vorzunehmen, indem sie ein vorhandenes Segment durch eine angepasste DNA-Sequenz ersetzen.

Genome Editing ist von großem Interesse für die Prävention und Behandlung menschlicher Krankheiten. Derzeit werden die meisten Forschungen zur Genomeditierung durchgeführt, um Krankheiten anhand von Zellen und Tiermodellen zu verstehen. Wissenschaftler arbeiten immer noch daran, festzustellen, ob dieser Ansatz für den Menschen sicher und wirksam ist. Es wird in der Forschung an einer Vielzahl von Krankheiten untersucht, einschließlich Einzelgenstörungen wie Mukoviszidose, Hämophilie und Sichelzellenanämie. Es ist auch vielversprechend für die Behandlung und Prävention komplexerer Krankheiten wie Krebs, Herzerkrankungen, Geisteskrankheiten und HIV-Infektionen (Human Immunodeficiency Virus).

Ethische Bedenken ergeben sich, wenn Genome Editing mit Technologien wie CRISPR-Cas9 verwendet wird, um menschliche Genome zu verändern. Die meisten Veränderungen, die mit der Genomeditierung eingeführt werden, beschränken sich auf somatische Zellen, bei denen es sich nicht um Ei- und Samenzellen handelt. Diese Veränderungen betreffen nur bestimmte Gewebe und werden nicht von einer Generation zur nächsten weitergegeben. Veränderungen an Genen in Ei- oder Samenzellen (Keimbahnzellen) oder in den Genen eines Embryos könnten jedoch an zukünftige Generationen weitergegeben werden. Die Bearbeitung von Keimbahnzellen und Embryonengenomen bringt eine Reihe ethischer Herausforderungen mit sich, einschließlich der Frage, ob es zulässig wäre, diese Technologie zur Verbesserung normaler menschlicher Merkmale (wie Größe oder Intelligenz) einzusetzen. Aufgrund von Bedenken hinsichtlich Ethik und Sicherheit ist die Bearbeitung von Keimbahnzellen und Embryonengenomen derzeit in vielen Ländern illegal.

Wissenschaftliche Zeitschriftenartikel zum weiteren Lesen

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