Haben Sie jemals Ihren Arzt gefragt, ob das Medikament, das sie Ihnen verschreiben, von der FDA für die Verschreibung zugelassen ist? Wenn ein Arzt ein von der FDA zugelassenes Medikament für eine Krankheit oder einen Zustand, eine Altersgruppe oder eine andere Dosierung als die, für die es zugelassen wurde, verschreibt, spricht man von einer nicht zugelassenen oder „Off-Label“ -Verwendung.Off-Label-Gebrauch ist eine legale und ziemlich gängige Praxis – jedes fünfte ambulante Rezept in den USA ist für den Off-Label-Gebrauch! Patienten können überrascht sein, wie häufig Off-Label-Verschreibung ist und dass Ärzte nicht brauchen, um Patienten zu informieren, wenn sie ein Medikament off-label verschreiben.Ein Medikament ist von der FDA für bestimmte Krankheiten oder Zustände, Altersgruppen und Dosierungen zugelassen; Es wurde in klinischen Studien auf Sicherheit und Wirksamkeit innerhalb dieser Kriterien untersucht. Für diese Patienten gilt das Medikament als sicher, was bedeutet, dass sein Nutzen die Risiken und möglichen Nebenwirkungen überwiegt.

Wenn Ihnen normalerweise ein von der FDA zugelassenes Medikament verschrieben wird, können Sie sicher sein, dass die U.S. Die Food and Drug Administration (FDA) hat ihre Vorteile und Risiken sorgfältig bewertet, es gibt starke wissenschaftliche Daten, die ihre Verwendung unterstützen, und es gibt anerkannte Richtlinien für Ärzte, wie das Medikament sicher und effektiv für die Krankheit oder den Zustand verwendet werden kann. Um zugelassen zu werden, muss das Medikament als sicher und wirksam angesehen werden, mit akzeptablen Nebenwirkungen, bei denen der Nutzen des Medikaments die potenziellen Risiken überwiegt.Ärzte können jedoch ein Medikament für eine Krankheit oder einen Zustand verschreiben, für den es nicht zugelassen ist, wenn sie es für medizinisch angemessen halten. Die Ausnahme ist, dass einige kontrollierte Substanzen, wie Opioide, nur für zugelassene Umstände verschrieben werden können.“Viele Menschen werden überrascht sein zu wissen, dass die FDA die Zulassung von Medikamenten reguliert, nicht die Verschreibung von Medikamenten“, sagte G. Caleb Alexander, ein Anwalt für medizinische Ethik und Assistenzprofessor für Medizin am Medical Center der Universität von Chicago. „Ärzten steht es frei, jedes Medikament für jedes zu verschreiben .“Was passiert also, wenn ein Arzt glaubt, dass ein Medikament für eine andere Krankheit oder einen anderen Zustand nützlich sein könnte, für dessen Behandlung es nicht von der FDA zugelassen ist?

Was genau ist Off-Label Drogenkonsum?Die Off-Label-Anwendung kann eine Vielzahl von Situationen für die Verwendung eines von der FDA zugelassenen Arzneimittels beschreiben, einschließlich der Verschreibung des Arzneimittels für eine Krankheit oder einen Zustand, für den es nicht zugelassen ist (z. B. Chemotherapie für eine Krebsart, für die es nicht zugelassen ist) Behandlung), die Verabreichung des Arzneimittels in einer anderen Formulierung (z. B. intravenöse Verabreichung gegenüber der zugelassenen oralen Kapselform) oder sogar die Verschreibung in einer anderen Dosis als für die Zulassung (z. B. tägliche Einnahme von zwei Tabletten anstelle der zugelassenen täglichen Dosierung von einer Tablette).Es ist wichtig, sich daran zu erinnern, dass, obwohl diese Medikamente von der FDA zugelassen wurden und bekannte Sicherheitsprofile und Nebenwirkungen haben, diese technisch nur für die Krankheit oder den Zustand, die Altersgruppe und die spezifischen Dosierungsmengen bekannt sind, für die das Medikament getestet wurde (und für die es zugelassen ist). Das Ändern eines dieser Parameter kann die Wirkungsweise des Arzneimittels und die möglichen Nebenwirkungen beeinflussen – wir können uns nicht sicher sein, da es in diesen Situationen nicht getestet wurde.

Wann überwiegen die Vorteile die Risiken der Off-Label-Anwendung?

Warum ein Arzt eine Off-Label-Anwendung in Betracht ziehen kann, hängt von der Situation des Patienten ab. Wenn es keine FDA-zugelassenen Medikamente für ihre Krankheit oder ihren Zustand gibt, besteht die einzige Möglichkeit, die ein Arzt haben kann, darin, ein Medikament off-label zu verschreiben. Wenn ein Patient bereits alle zugelassenen Medikamente ohne Glück ausprobiert hat, kann der Arzt andere zugelassene Medikamente für die Off-Label-Anwendung in Betracht ziehen. Off-label-Verwendung kann auch sinnvoll für eine Krankheit oder einen Zustand, die eng mit dem, was das Medikament zugelassen ist. Dies ermöglicht es einem Patienten, potenziell davon zu profitieren, ohne auf die FDA-Zulassung warten zu müssen, was besonders bei Krankheiten wie Krebs wichtig ist.

Die Off-Label-Verwendung ist jedoch ein diskutiertes Thema. Ärzte heben seine Verwendung in der Medizin hervor, wenn es keine anderen oder besseren Optionen gibt, wissen aber auch, dass das Risiko einer Klage erhöht ist, wenn ein Patient schwerwiegende Nebenwirkungen eines Off-Label-verschriebenen Medikaments hat. Es gibt eine feine Linie zwischen evidenzbasierter Anwendung mit strengen Richtlinien und dem Zugang von Patienten zu neuartigen und potenziell lebensrettenden Medikamenten.

Es ist auch erwähnenswert, dass Ärzte den Zulassungsstatus einiger Medikamente möglicherweise nicht kennen oder unklar sind. Alexander betonte auch, dass „dringend bessere Strategien und Instrumente erforderlich sind, um Ärzte über häufige Off-Label-Anwendungen zu informieren, die den größten Schaden anrichten.“

Welche Fragen zur Off-Label-Anwendung zu stellen sind

Die Off–Label-Anwendung ist im Allgemeinen nicht die erste Behandlungslinie, die ein Arzt versuchen wird – sie ist normalerweise einem „letzten Ansatz“ vorbehalten.“ Wenn ein Arzt vorschlägt, ein Medikament off-label zu verwenden, zögern Sie nicht, ihn zu fragen, warum er dieses Medikament vorschlägt und auf welchen Beweisen er seine Entscheidung stützt. Das Verständnis der potenziellen Risiken im Vergleich zum Nutzen ist besonders wichtig für die Off-Label-Verwendung, auch wenn die Risiken und Vorteile möglicherweise nicht vollständig bekannt sind.

Es wäre auch hilfreich, mit Ihrer Krankenkasse zu sprechen, um zu klären, ob das Medikament für die erwartete Off-Label-Verwendung abgedeckt ist oder nicht. Versicherer zahlen möglicherweise nicht für nicht genehmigte Verwendungen, was zu höheren Kosten für den Patienten führt. Glücklicherweise hat Medicare die Abdeckung von Off-Label-Anwendungen von Krebsmedikamenten erhöht.Off-Label-Drogenkonsum kann eine Gelegenheit sein, die FDA-Zulassungsrichtlinien zu lernen und zu erweitern. Sie können Ihren Arzt fragen, ob es laufende klinische Studien gibt, an denen Sie teilnehmen könnten – wenn Ihr Arzt Ihnen dieses Medikament off-label verschreibt, gibt es wahrscheinlich einen logischen Grund, der es wert ist, untersucht zu werden. Durch die Untersuchung, wie effektiv das Off-Label-Medikament unter neuen Umständen ist, könnte eine hilfreiche Entdeckung gemacht werden, die zu einer FDA-Zulassung des Medikaments für den bisherigen Off-Label-Einsatz führen könnte.

Welche Arten von Medikamenten werden häufig off-label verwendet?Wie Sie vielleicht vermuten, ist Off-Label-Verschreibung häufiger für seltene Krankheiten und Krebs, wo zugelassene medikamentöse Optionen sind in der Regel begrenzt oder nicht existent. Laut der American Cancer Society „ergab eine Studie aus dem Jahr 2008, dass 8 von 10 befragten Krebsärzten Off-Label-Medikamente verschrieben hatten.“ Ein Chemotherapeutikum kann off-label verwendet werden, weil es nur für eine bestimmte Art von Krebs zugelassen ist, aber möglicherweise auf andere Tumore abzielen könnte. Onkologen und Krebspatienten neigen dazu, auch eher bereit zu sein, Medikamente off-label zu versuchen, da Chemotherapie-Behandlungen oft mehrere Medikamente kombinieren und medikamentöse Optionen (oder Medikamente, die gegen den Krebs des Patienten wirksam sind) begrenzt sein können.Das Anti-Angst-Medikament Ativan (Lorazepam) wird oft off-label als Anti-Übelkeit-Medikament und in einer Off-Label-Route (unter der Zunge statt der zugelassenen oralen, intravenösen oder intramuskulären Wege) während der Krebsbehandlung verwendet.Betablocker, die zuvor von der FDA für Bluthochdruck zugelassen waren, wurden einst von Kardiologen zur Behandlung von Herzinsuffizienz so häufig verschrieben, dass sie als Standardbehandlung für Patienten mit Herzinsuffizienz galten. Jetzt sind einige Betablocker sogar von der FDA zur Behandlung von Herzinsuffizienz zugelassen, was darauf hinweist, dass es nicht ungewöhnlich ist, dass Off-Label-Anwendungen mit ausreichender Verwendung und formellen klinischen Studien von der FDA zugelassen werden.Psychopharmaka werden auch sehr häufig off-label verschrieben, insbesondere für die Anwendung bei Kindern, da viele Medikamente in dieser Altersgruppe weniger häufig getestet werden. Trizyklische Antidepressiva, eine alte Klasse von Antidepressiva, die heute aufgrund sichererer Medikamentenoptionen selten zur Behandlung von Depressionen eingesetzt werden, haben sich bei der Behandlung bestimmter Arten chronischer Schmerzen als wirksam erwiesen, z. B. bei der Verwendung von Amitriptylin als First-Line-Medikament gegen Fibromyalgie-Schmerzen. Antipsychotika werden auch häufig off-label für Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (ADHS) verschrieben. Bestimmte neuere Antipsychotika (wie Aripiprazol und Olanzapin) werden häufig off-label für andere verwandte Erkrankungen wie Zwangsstörungen (OCD), Demenz, Angstzustände, Drogenmissbrauch, Essstörungen und Schlaflosigkeit verschrieben.

Für weitere Arzneimittelbeispiele und deren Off-Label-Anwendungen hat Consumer Reports eine Liste häufig verschriebener Off-Label-Medikamente zusammengestellt.

Fen-Phen: ein berüchtigtes Off-Label-Beispiel

Einer der berüchtigtsten Off-Label-verschreibungspflichtigen Vorfälle beinhaltet die Kombination von Fenfluraminhydrochlorid und Phentermin (allgemein bekannt als Fen-Phen). In den 1990er Jahren wurden die jetzt verbotenen Appetitzügler für den kurzfristigen Einsatz zur individuellen Behandlung von Fettleibigkeit zugelassen – die Kombination wurde nie von der FDA zugelassen.

Dies ist ein unglückliches Beispiel dafür, wie viel Macht wissenschaftliches Publizieren und die Medien haben können. Nachdem die Ergebnisse einer klinischen Studie, die sich mit den Auswirkungen der Fen-Phen-Kombinationstherapie auf die Gewichtsabnahme befasste, 1992 im Journal of Clinical Pharmacology veröffentlicht wurden, wurde 1995 in den Medien ausführlich über die dramatischen Gewichtsverlusteffekte der Medikamente berichtet.Ärzte begannen, die Fen-Phen-Medikamentenkombination mit über 18 Millionen Verschreibungen im Jahr 1996 weit zu verschreiben. Bald darauf wurden verheerende Nebenwirkungen, einschließlich schwerer (und möglicherweise tödlicher) Herzklappenanomalien, die von langer Dauer sein könnten, erstmals in einem Artikel des New England Journal of Medicine im August 1997 beschrieben. Nachdem der FDA weitere Fälle von Herzklappenproblemen im Zusammenhang mit Fen-Phen gemeldet wurden, wurden im September 1997 zwei Fenfluramin-Medikamente (Pondimin und Redux) vom Markt genommen (Phentermin wurde nie zurückgezogen).

Dies führte auch zu einer milliardenschweren Klage. Sie können mehr über die Fen-Phen-Katastrophe und die Klage in Alicia Mundys Buch Dispensing with the Truth aus dem Jahr 2001 lesen.