genterapi är utformad för att introducera genetiskt material i celler för att kompensera för onormala gener eller för att göra ett fördelaktigt protein. Om en muterad gen orsakar att ett nödvändigt protein är felaktigt eller saknas, kan genterapi kunna införa en normal kopia av genen för att återställa proteinets funktion.

en gen som sätts in direkt i en cell fungerar vanligtvis inte. Istället är en bärare som kallas en vektor genetiskt konstruerad för att leverera genen. Vissa virus används ofta som vektorer eftersom de kan leverera den nya genen genom att infektera cellen. Virusen modifieras så att de inte kan orsaka sjukdom när de används hos människor. Vissa typer av virus, såsom Retrovirus, integrerar deras genetiska material (inklusive den nya genen) i en kromosom i den mänskliga cellen. Andra virus, såsom adenovirus, introducerar sitt DNA i cellens kärna, men DNA är inte integrerat i en kromosom.

vektorn kan injiceras eller ges intravenöst (med IV) direkt i en specifik vävnad i kroppen, där den tas upp av enskilda celler. Alternativt kan ett prov av patientens celler avlägsnas och exponeras för vektorn i en laboratorieinställning. Cellerna som innehåller vektorn returneras sedan till patienten. Om behandlingen lyckas kommer den nya genen som levereras av vektorn att göra ett fungerande protein.

forskare måste övervinna många tekniska utmaningar innan genterapi kommer att vara ett praktiskt sätt att behandla sjukdom. Till exempel måste forskare hitta bättre sätt att leverera gener och rikta dem till vissa celler. De måste också se till att nya gener kontrolleras exakt av kroppen.

en ny gen sätts in direkt i en cell. En bärare som kallas en vektor är genetiskt konstruerad för att leverera genen. Ett adenovirus introducerar DNA i cellens kärna, men DNA är inte integrerat i en kromosom.

kredit: U. S. National Library of Medicine