har du någonsin frågat din läkare om läkemedlet de förskrivning du är FDA-godkänd för hur de förskrivning det? När en läkare föreskriver ett FDA-godkänt läkemedel för en sjukdom eller tillstånd, åldersgrupp eller annan dosering än vad den har godkänts för, kallas det en icke godkänd eller ”off-label” användning.

Off-label användning är en laglig och ganska vanlig praxis-en av fem polikliniska recept i USA är för off-label användning! Patienter kan bli förvånade över hur vanligt off-label förskrivning är och att läkare inte behöver informera patienter när de förskriver ett läkemedel off-label.

ett läkemedel är FDA-godkänt för vissa sjukdomar eller tillstånd, åldersgrupper och doser; det har utvärderats för säkerhet och effekt inom dessa kriterier i kliniska studier. För dessa patienter anses läkemedlet vara säkert, vilket innebär att dess fördelar överväger dess risker och potentiella biverkningar.

När du normalt ordineras ett FDA-godkänt läkemedel kan du vara säker på att USA. Food and Drug Administration (FDA) har noggrant utvärderat sina fördelar och risker, det finns starka vetenskapliga data som stöder dess användning, och det finns godkända läkares riktlinjer om hur man säkert och effektivt använder läkemedlet för sjukdomen eller tillståndet. För att bli godkänd måste läkemedlet anses vara säkert och effektivt, med acceptabla biverkningar där fördelarna med läkemedlet överväger de potentiella riskerna.läkare kan dock ordinera ett läkemedel för en sjukdom eller ett tillstånd som det inte är godkänt för om de anser att det är medicinskt lämpligt. Undantaget från detta är att vissa kontrollerade ämnen, såsom opioider, endast kan ordineras för godkända omständigheter.

”många människor kan bli förvånad över att veta att FDA reglerar läkemedelsgodkännande, inte läkemedelsförskrivning”, säger G. Caleb Alexander, en medicinsk etikförespråkare och biträdande professor i medicin vid University of Chicago Medical Center. ”Läkare är fria att ordinera något läkemedel för någon .”

Så, vad händer när en läkare tror att ett läkemedel kan vara användbart för en annan sjukdom eller tillstånd som det inte är FDA-godkänt att behandla?

vad exakt är off-label droganvändning?

Off-label användning kan beskriva en mängd olika situationer för att använda ett FDA-godkänt läkemedel, inklusive förskrivning av läkemedlet för en sjukdom eller tillstånd som den inte är godkänd för (som att ge kemoterapi för en typ av cancer som den inte är godkänd för att behandla), ge läkemedlet i en annan formulering (till exempel att ge det intravenöst jämfört med dess godkända orala kapselform) eller till och med förskriva det i en annan dos än den är godkänd för (som att ta två tabletter dagligen snarare än den godkända en tablett daglig dosering).

det är viktigt att komma ihåg att även om dessa läkemedel har godkänts av FDA och har kända säkerhetsprofiler och biverkningar, är de tekniskt bara kända för sjukdomen eller tillståndet, åldersgruppen och specifika doseringsmängder för vilka läkemedlet har testats (och är godkänt för). Att ändra någon av dessa parametrar kan påverka hur läkemedlet fungerar och de biverkningar det kan ha – vi kan inte vara säkra på att det inte har testats under dessa situationer.

När överväger fördelarna riskerna med off-label användning?

varför en läkare kan överväga off-label användning beror på patientens situation. Om det inte finns några FDA-godkända läkemedel för deras sjukdom eller tillstånd, är det enda alternativet en läkare kan ha att förskriva ett läkemedel off-label. Om en patient redan har provat alla godkända läkemedel utan lycka, kan läkaren se mot andra godkända läkemedel för off-label användning. Off-label användning kan också vara meningsfullt för en sjukdom eller ett tillstånd som är nära besläktat med det som läkemedlet är godkänt för. Detta gör det möjligt för en patient att potentiellt dra nytta utan att behöva vänta på FDA-godkännande, vilket är särskilt viktigt vid sjukdomar som cancer.

men off-label användning är ett debatterat ämne. Läkare markerar dess användning i medicin när det inte finns några andra eller bättre alternativ, men vet också att det finns ökade risker för en rättegång om en patient upplever allvarliga biverkningar av ett off-label förskrivet läkemedel. Det finns en fin linje mellan evidensbaserad användning med strikta riktlinjer och kvävande patienters tillgång till nya och potentiellt livräddande läkemedel.

det är också värt att notera att läkare kan vara omedvetna om eller oklara om godkännandestatus för vissa läkemedel. Alexander betonade också att ” bättre strategier och verktyg är brådskande nödvändiga för att informera läkare om vanliga, off-label-användningar som utgör störst skada.”

vilka frågor att ställa om off-label användning

Off-label användning är i allmänhet inte den första behandlingslinjen som en läkare kommer att försöka – det är vanligtvis reserverat för ett ”sista tillvägagångssätt.”Om en läkare föreslår att man använder ett läkemedel utanför etiketten, tveka inte att fråga henne/honom varför de föreslår det läkemedlet och vilka bevis de baserar sitt beslut av. Att förstå de potentiella riskerna kontra fördelarna är särskilt viktigt för off-label användning, även om riskerna och fördelarna kanske inte är helt kända.

det skulle också vara bra att prata med din sjukförsäkringsleverantör för att klargöra huruvida läkemedlet kommer att täckas för den förväntade off-label-användningen. Försäkringsgivare får inte betala för icke godkänd användning, vilket resulterar i högre Out-of-pocket kostnader för patienten. Lyckligtvis har Medicare ökat sin täckning av off-label användning av cancerläkemedel.

Off-label droganvändning kan vara en möjlighet att lära sig och utöka FDA-godkännanderiktlinjerna också. Du kan fråga din läkare om det finns några pågående kliniska prövningar som du kan delta i – om din läkare förskriver detta läkemedel till dig off-label, finns det sannolikt en logisk anledning som är värt att utforska. Genom att studera hur effektivt off-label-läkemedlet är under en ny omständighet kan en användbar upptäckt göras som kan leda till ett FDA-godkännande av läkemedlet för vad som tidigare var en off-label-användning.

vilka typer av läkemedel används vanligtvis off-label?

som du kanske misstänker är off-label förskrivning vanligare för sällsynta sjukdomar och cancer, där godkända läkemedelsalternativ tenderar att vara begränsade eller obefintliga. Enligt American Cancer Society, ”en studie från 2008 visade att 8 av 10 undersökta cancerläkare hade ordinerat läkemedel utanför etiketten.”Ett kemoterapiläkemedel kan användas off-label eftersom det endast är godkänt för en viss typ av cancer men potentiellt kan rikta sig mot andra tumörer. Onkologer och cancerpatienter tenderar också att vara mer villiga att prova droger off-label eftersom kemoterapibehandlingar ofta kombinerar flera läkemedel och läkemedelsalternativ (eller läkemedel som är effektiva mot patientens cancer) kan vara begränsade.

Anti-ångestläkemedlet Ativan (lorazepam) används ofta off-label som ett läkemedel mot illamående och på en off-label-väg (under tungan snarare än de godkända orala, intravenösa eller intramuskulära vägarna) under cancerbehandling.

betablockerare, tidigare FDA-godkända för högt blodtryck, var en gång så allmänt föreskrivna av kardiologer för att behandla hjärtsvikt att de ansågs vara en standard för vård för patienter med hjärtsvikt. Nu är vissa betablockerare till och med FDA-godkända för att behandla hjärtsvikt, vilket pekar på det faktum att det inte är ovanligt att off-label använder sig av att bli FDA-godkänd med tillräcklig användning och formella kliniska studier.

psykiatriska läkemedel är också mycket vanligt föreskrivna off-label, särskilt för användning hos barn, eftersom många läkemedel är mindre vanliga testade i den åldersgruppen. Tricykliska antidepressiva medel, en gammal klass av antidepressiva medel som sällan används för att behandla depression idag på grund av säkrare läkemedelsalternativ, har visat sig vara effektiva vid behandling av vissa typer av kronisk smärta, såsom att använda amitriptylin som ett förstahandsläkemedel för fibromyalgi smärta. Antipsykotika är också vanligt föreskrivna off-label för attention deficit hyperactivity disorder (ADHD). Vissa nyare antipsykotika (såsom aripiprazol och olanzapin) ordineras vanligtvis off-label för andra relaterade störningar, såsom tvångssyndrom (OCD), demens, ångest, missbruk, ätstörningar och sömnlöshet.

för fler drogexempel och deras off-label-användning sammanställde Consumer Reports en lista över vanligt föreskrivna off-label-läkemedel.

Fen-Phen: en ökänd off-label exempel

en av de mest ökända off-label receptbelagda incidenter innebär kombinationen av fenfluraminhydroklorid och fentermin (allmänt känd som Fen-Phen). På 1990-talet godkändes de nu förbjudna aptitdämpande läkemedlen för kortvarig användning för att behandla fetma individuellt-kombinationen godkändes aldrig FDA.

detta är ett olyckligt exempel på hur mycket makt vetenskaplig publicering och media kan ha. Efter resultaten från en klinisk studie som tittade på effekterna av Fen-Phen kombinationsterapi på viktminskning publicerades i Journal of Clinical Pharmacology 1992, omfattande mediebevakning 1995 detaljerade läkemedlets dramatiska viktminskningseffekter.

läkare började i stor utsträckning förskriva Fen-Phen-läkemedelskombinationen, med över 18 miljoner recept 1996. Strax efter var förödande biverkningar, inklusive allvarliga (och eventuellt dödliga) hjärtklaffavvikelser som kan vara långvariga, först detaljerade i en New England Journal of Medicine artikel i augusti 1997. Efter fler fall av hjärtventilproblem kopplade till Fen-Phen rapporterades till FDA, två fenfluraminläkemedel (Pondimin och Redux) drogs tillbaka från marknaden i September 1997 (fentermin drogs aldrig tillbaka).

detta ledde också till en rättegång på flera miljarder dollar. Du kan läsa mer om Fen-Phen-katastrofen och rättegången i Alicia Mundys bok från 2001 som dispenserar med sanningen.