terapia genică este concepută pentru a introduce material genetic în celule pentru a compensa genele anormale sau pentru a face o proteină benefică. Dacă o genă mutantă determină defectarea sau lipsa unei proteine necesare, terapia genică poate fi capabilă să introducă o copie normală a genei pentru a restabili funcția proteinei.

o genă care este inserată direct într-o celulă de obicei nu funcționează. În schimb, un purtător numit vector este proiectat genetic pentru a livra gena. Anumiți viruși sunt adesea folosiți ca vectori, deoarece pot livra Noua genă prin infectarea celulei. Virusurile sunt modificate astfel încât să nu poată provoca boli atunci când sunt utilizate la oameni. Unele tipuri de virusuri, cum ar fi retrovirusurile, își integrează materialul genetic (inclusiv noua genă) într-un cromozom din celula umană. Alți viruși, cum ar fi adenovirusurile, își introduc ADN-ul în nucleul celulei, dar ADN-ul nu este integrat într-un cromozom.

vectorul poate fi injectat sau administrat intravenos (prin IV) direct într-un țesut specific din organism, unde este preluat de celule individuale. Alternativ, un eșantion de celule ale pacientului poate fi îndepărtat și expus vectorului într-un cadru de laborator. Celulele care conțin vectorul sunt apoi returnate pacientului. Dacă tratamentul are succes, noua genă livrată de vector va face o proteină funcțională.

cercetătorii trebuie să depășească multe provocări tehnice înainte ca terapia genică să fie o abordare practică pentru tratarea bolilor. De exemplu, oamenii de știință trebuie să găsească modalități mai bune de a livra gene și de a le direcționa către anumite celule. De asemenea, trebuie să se asigure că noile gene sunt controlate cu precizie de organism.

o nouă genă este inserată direct într-o celulă. Un purtător numit vector este proiectat genetic pentru a livra gena. Un adenovirus introduce ADN-ul în nucleul celulei, dar ADN-ul nu este integrat într-un cromozom.

Credit: Biblioteca Națională de Medicină din SUA