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What are genome editing and CRISPR-Cas9?

edição do genoma (também chamada de edição de genes) é um grupo de tecnologias que dão aos cientistas a capacidade de mudar o DNA de um organismo. Estas tecnologias permitem que o material genético seja adicionado, removido ou alterado em locais específicos do genoma. Foram desenvolvidas várias abordagens para a edição do genoma. Um recente é conhecido como CRISPR-Cas9, que é o diminutivo de cluster regularmente interspaced curtos repetições palíndromicas e proteína 9 associada à CRISPR. O sistema CRISPR-Cas9 gerou muita excitação na comunidade científica porque é mais rápido, mais barato, mais preciso e mais eficiente do que outros métodos de edição de genomas existentes.CRISPR-Cas9 foi adaptado de um sistema de edição de genomas natural em bactérias. As bactérias capturam fragmentos de ADN de vírus invasores e usam-nos para criar segmentos de ADN conhecidos como “CRISPR arrays”. As matrizes CRISPR permitem que as bactérias “lembrem” os vírus (ou intimamente relacionados). Se os vírus atacarem de novo, as bactérias produzem segmentos de RNA a partir das matrizes CRISPR para atingir o DNA dos vírus. A bactéria então usa Cas9 ou uma enzima similar para cortar o DNA, o que desactiva o vírus.

O sistema CRISPR-Cas9 funciona similarmente no laboratório. Os pesquisadores criam um pequeno pedaço de RNA com uma curta sequência “guia” que se liga (liga) a uma sequência específica de DNA em um genoma. O RNA também se liga à enzima Cas9. Como em bactérias, o RNA modificado é usado para reconhecer a sequência de DNA, e a enzima Cas9 corta o DNA no local alvo. Embora Cas9 seja a enzima mais usada, outras enzimas (por exemplo Cpf1) também podem ser usadas. Uma vez que o DNA é cortado, os pesquisadores usam a própria máquina de reparação de DNA da célula para adicionar ou excluir peças de material genético, ou para fazer alterações ao DNA, substituindo um segmento existente por uma sequência de DNA personalizada.a edição do genoma é de grande interesse na prevenção e tratamento de doenças humanas. Atualmente, a maior parte da pesquisa sobre a edição do genoma é feita para entender doenças usando células e modelos animais. Os cientistas ainda estão trabalhando para determinar se esta abordagem é segura e eficaz para uso em pessoas. Está sendo explorado em pesquisas sobre uma grande variedade de doenças, incluindo distúrbios de um gene único, como fibrose cística, hemofilia e doença das células falciformes. Ele também mantém promessa para o tratamento e prevenção de doenças mais complexas, como câncer, doenças cardíacas, doenças mentais e infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV).as preocupações éticas surgem quando a edição do genoma, usando tecnologias como CRISPR-Cas9, é usada para alterar os genomas humanos. A maioria das alterações introduzidas com a edição do genoma são limitadas a células somáticas, que são outras células que não óvulos e espermatozóides. Estas mudanças afetam apenas certos tecidos e não são passadas de uma geração para a seguinte. No entanto, as alterações feitas aos genes nos óvulos ou espermatozóides (células germinais) ou nos genes de um embrião podem ser passadas para as gerações futuras. A edição do genoma das células germinais e dos embriões levanta uma série de desafios éticos, incluindo se seria permitido usar esta tecnologia para melhorar os traços humanos normais (como altura ou inteligência). Com base nas preocupações sobre ética e segurança, a edição de células germinais e de genoma embrionário são atualmente ilegais em muitos países.

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