Czy kiedykolwiek zapytałeś swojego lekarza, czy lek, który Ci przepisują, jest zatwierdzony przez FDA do tego, jak go przepisują? Kiedy lekarz przepisuje zatwierdzony przez FDA lek na chorobę lub stan, grupę wiekową lub dawkowanie inne niż to, do czego został zatwierdzony, nazywa się to niezatwierdzonym lub „off-label”.

stosowanie poza etykietą jest legalną i dość powszechną praktyką-co piąty ambulatoryjny przepis w USA jest przeznaczony do stosowania poza etykietą! Pacjenci mogą być zaskoczeni tym, jak powszechne jest przepisywanie poza etykietą i że lekarze nie muszą informować pacjentów, gdy przepisują lek poza etykietą.

lek jest zatwierdzony przez FDA dla niektórych chorób lub warunków, grup wiekowych i dawek; został oceniony pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności w ramach tych kryteriów w badaniach klinicznych. Dla tych pacjentów lek jest uważany za Bezpieczny, co oznacza, że jego korzyści przewyższają ryzyko i potencjalne skutki uboczne.

Kiedy zwykle przepisuje się lek zatwierdzony przez FDA, można mieć pewność, że USA Food and Drug Administration (FDA) starannie oceniła jego korzyści i ryzyko, istnieją silne dane naukowe potwierdzające jego stosowanie i istnieją zatwierdzone wytyczne dla lekarzy dotyczące bezpiecznego i skutecznego stosowania leku w chorobie lub stanie. Aby uzyskać zatwierdzenie, lek musi być uznany za Bezpieczny i skuteczny, z akceptowalnymi skutkami ubocznymi, w których korzyści płynące z leku przewyższają potencjalne ryzyko.

jednak lekarze mogą przepisać lek na chorobę lub stan, na który nie jest zatwierdzony, jeśli uważają, że jest to właściwe z medycznego punktu widzenia. Wyjątkiem od tego jest to, że niektóre substancje kontrolowane, takie jak opioidy, mogą być przepisywane tylko w zatwierdzonych okolicznościach.

„Wiele osób może być zaskoczonych, wiedząc, że FDA reguluje zatwierdzanie leków, a nie przepisywanie leków”, powiedział G. Caleb Alexander, rzecznik etyki medycznej i adiunkt medycyny na University of Chicago Medical Center. „Lekarze mogą przepisać dowolny lek dla każdego .”

co się dzieje, gdy lekarz uważa, że lek może być przydatny w przypadku innej choroby lub stanu, w którym nie jest zatwierdzony do leczenia przez FDA?

czym dokładnie jest używanie narkotyków poza etykietą?

stosowanie poza etykietą może opisywać różne sytuacje związane z użyciem leku zatwierdzonego przez FDA, w tym przepisywanie leku na chorobę lub stan, na który nie jest zatwierdzony (takie jak podawanie chemioterapii dla rodzaju raka, do którego nie jest zatwierdzony), podawanie leku w innej postaci (na przykład podawanie dożylnie w porównaniu z zatwierdzoną doustną postacią kapsułki), a nawet przepisywanie go w innej dawce niż jest zatwierdzony (na przykład przyjmowanie dwóch tabletek dziennie zamiast zatwierdzonego dawkowania jednej tabletki dziennie).

ważne jest, aby pamiętać, że chociaż leki te zostały zatwierdzone przez FDA i mają znane profile bezpieczeństwa i skutki uboczne, są one technicznie znane tylko dla choroby lub stanu, grupy wiekowej i konkretnych dawek, dla których lek został przetestowany (i jest zatwierdzony). Zmiana któregokolwiek z tych parametrów może mieć wpływ na działanie leku i skutki uboczne, które może mieć – nie możemy być pewni, ponieważ nie został przetestowany w takich sytuacjach.

Kiedy korzyści przewyższają ryzyko stosowania poza etykietą?

dlaczego lekarz może rozważyć stosowanie poza etykietą zależy od sytuacji pacjenta. Jeśli nie ma leków zatwierdzonych przez FDA na ich chorobę lub stan, jedyną opcją może być przepisanie leku poza etykietą. Jeśli pacjent wypróbował już wszystkie zatwierdzone leki bez powodzenia, lekarz może zwrócić uwagę na inne zatwierdzone leki do stosowania poza etykietą. Stosowanie poza etykietą może również mieć sens w przypadku choroby lub stanu ściśle związanego z tym, na który lek jest zatwierdzony. Pozwala to pacjentowi na potencjalne korzyści bez konieczności czekania na zatwierdzenie FDA, co jest szczególnie ważne w chorobach takich jak rak.

jednak użycie poza etykietą jest tematem dyskusyjnym. Lekarze podkreślają jego zastosowanie w medycynie, gdy nie ma innych lub lepszych opcji, ale wiedzą również, że istnieje zwiększone ryzyko pozwu, jeśli pacjent doświadczy poważnych skutków ubocznych leku przepisanego poza etykietą. Istnieje cienka granica między stosowaniem opartym na dowodach i ścisłymi wytycznymi a ograniczeniem dostępu pacjentów do nowych i potencjalnie ratujących życie leków.

warto również zauważyć, że lekarze mogą być nieświadomi lub niejasni co do statusu zatwierdzenia niektórych leków. Alexander podkreślił również, że ” pilnie potrzebne są lepsze strategie i narzędzia, aby informować lekarzy o powszechnych, niestandardowych zastosowaniach, które stanowią największą szkodę.”

Jakie pytania zadać na temat stosowania poza etykietą

stosowanie poza etykietą nie jest, ogólnie rzecz biorąc, pierwszą linią leczenia, którą spróbuje lekarz-zwykle jest zarezerwowane dla „ostatniego podejścia.”Jeśli lekarz sugeruje stosowanie leku poza etykietą, nie wahaj się zapytać jej / go, dlaczego sugerują ten lek i jakie dowody opierają swoją decyzję na. Zrozumienie potencjalnego ryzyka i korzyści jest szczególnie ważne w przypadku stosowania poza etykietą, nawet jeśli ryzyko i korzyści mogą nie być w pełni znane.

pomocne byłoby również porozmawianie z ubezpieczycielem zdrowotnym, aby wyjaśnić, czy lek będzie objęty ubezpieczeniem w celu przewidywanego zastosowania poza etykietą. Ubezpieczyciele nie mogą płacić za niezatwierdzone zastosowania, co powoduje wyższe koszty out-of-pocket dla pacjenta. Na szczęście Medicare zwiększa zasięg stosowania leków przeciwnowotworowych poza etykietą.

używanie narkotyków poza etykietą może być okazją do poznania i rozszerzenia wytycznych zatwierdzających FDA. Możesz zapytać lekarza, czy są jakieś trwające badania kliniczne, w których możesz wziąć udział-jeśli lekarz przepisuje ci ten lek poza etykietą, prawdopodobnie jest logiczny powód, który warto zbadać. Badając skuteczność leku poza etykietą w nowych okolicznościach, można dokonać pomocnego odkrycia, które może doprowadzić do zatwierdzenia przez FDA leku na to, co wcześniej było poza etykietą.

Jakie leki są powszechnie stosowane poza etykietą?

jak można podejrzewać, przepisywanie poza etykietą jest bardziej powszechne w przypadku rzadkich chorób i raka, gdzie zatwierdzone opcje leków są ograniczone lub nie istnieją. Według Amerykańskiego Towarzystwa Onkologicznego ” badanie z 2008 roku wykazało, że 8 na 10 ankietowanych lekarzy onkologów przepisywało leki poza etykietą.”Lek chemioterapeutyczny może być stosowany poza etykietą, ponieważ jest zatwierdzony tylko dla pewnego rodzaju raka, ale może potencjalnie celować w inne nowotwory. Onkolodzy i pacjenci z rakiem wydają się być bardziej skłonni do próbowania leków poza etykietą, ponieważ chemioterapia często łączy wiele leków i opcji leków (lub leków, które są skuteczne przeciwko rakowi pacjenta) może być ograniczona.

lek przeciwlękowy Ativan (lorazepam) jest często stosowany poza etykietą jako lek przeciw nudnościom i poza etykietą (pod językiem, a nie pod zatwierdzoną drogą doustną, dożylną lub domięśniową) podczas leczenia raka.

Beta-blokery, wcześniej zatwierdzone przez FDA dla wysokiego ciśnienia krwi, były kiedyś tak szeroko przepisywane przez kardiologów w leczeniu niewydolności serca, że były uważane za standard opieki dla pacjentów z niewydolnością serca. Niektóre beta-blokery są nawet zatwierdzone przez FDA do leczenia niewydolności serca, wskazując na fakt, że nierzadko zdarza się, że zastosowania poza etykietą stają się zatwierdzone przez FDA z wystarczającą ilością zastosowań i formalnymi badaniami klinicznymi.

leki psychiatryczne są również bardzo często przepisywane poza etykietą, szczególnie do stosowania u dzieci, ponieważ wiele leków jest rzadziej testowanych w tej grupie wiekowej. Trójpierścieniowe leki przeciwdepresyjne, stara klasa leków przeciwdepresyjnych, które są rzadko stosowane w leczeniu depresji dzisiaj ze względu na bezpieczniejsze opcje leków, okazały się skuteczne w leczeniu niektórych rodzajów przewlekłego bólu, takich jak stosowanie amitryptyliny jako leku pierwszego rzutu na ból fibromialgii. Leki przeciwpsychotyczne są również powszechnie przepisywane off-label dla zespołu nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD). Niektóre nowsze leki przeciwpsychotyczne (takie jak arypiprazol i olanzapina) są często przepisywane poza etykietą w przypadku innych podobnych zaburzeń, takich jak zaburzenia obsesyjno-kompulsywne (OCD), otępienie, lęk, nadużywanie substancji, zaburzenia jedzenia i bezsenność.

aby uzyskać więcej przykładów leków i ich zastosowań poza etykietą, raporty konsumenckie sporządziły listę powszechnie przepisanych leków poza etykietą.

Fen-Phen: niesławny przykład poza etykietą

jeden z najbardziej niesławnych incydentów na receptę poza etykietą obejmuje połączenie chlorowodorku fenfluraminy i fenterminy (powszechnie znanej jako Fen-Phen). W 1990 roku, obecnie zakazane leki hamujące apetyt zostały zatwierdzone do krótkotrwałego stosowania w leczeniu otyłości indywidualnie-kombinacja nigdy nie została zatwierdzona przez FDA.

to niefortunny przykład tego, jak wielką moc mogą mieć Wydawnictwa naukowe i media. Po wyniki z badania klinicznego patrząc na wpływ terapii skojarzonej Fen-Phen na odchudzanie zostały opublikowane w Journal of Clinical Pharmacology w 1992, powszechne media w 1995 szczegółowo dramatyczne skutki utraty wagi leków.

lekarze zaczęli powszechnie przepisywać kombinację leków Fen-Phen, z ponad 18 milionami recept w 1996 roku. Wkrótce potem niszczycielskie skutki uboczne, w tym poważne (i prawdopodobnie śmiertelne) nieprawidłowości zastawek serca, które mogą być długotrwałe, zostały po raz pierwszy opisane w artykule New England Journal of Medicine w sierpniu 1997. Po więcej przypadków problemów z zastawkami serca związane z Fen-Phen zgłoszono do FDA, dwa leki fenfluraminy (Pondimin i Redux) zostały wycofane z rynku we wrześniu 1997 (phentermine nigdy nie został wycofany).

doprowadziło to również do wielomiliardowego pozwu. Więcej o katastrofie i pozwie Fen-Phen przeczytasz w książce Alicii Mundy z 2001 roku.