terapia genowa ma na celu wprowadzenie materiału genetycznego do komórek w celu zrekompensowania nieprawidłowych genów lub wytworzenia korzystnego białka. Jeśli zmutowany gen powoduje, że niezbędne białko jest wadliwe lub brakujące, terapia genowa może być w stanie wprowadzić normalną kopię genu w celu przywrócenia funkcji białka.

gen, który jest wstawiany bezpośrednio do komórki zwykle nie działa. Zamiast tego, nosiciel zwany wektorem jest genetycznie zaprojektowany, aby dostarczyć Gen. Niektóre wirusy są często używane jako wektory, ponieważ mogą dostarczyć nowy gen poprzez zainfekowanie komórki. Wirusy są modyfikowane tak, że nie mogą powodować choroby, gdy są stosowane u ludzi. Niektóre rodzaje wirusów, takie jak retrowirusy, integrują swój materiał genetyczny (w tym nowy gen) w chromosomie w ludzkiej komórce. Inne wirusy, takie jak adenowirusy, wprowadzają swoje DNA do jądra komórki, ale DNA nie jest zintegrowane z chromosomem.

wektor może być wstrzykiwany lub podawany dożylnie (przez IV) bezpośrednio do określonej tkanki w organizmie, gdzie jest pobierany przez poszczególne komórki. Alternatywnie próbkę komórek pacjenta można usunąć i wystawić na działanie wektora w warunkach laboratoryjnych. Komórki zawierające wektor są następnie zwracane pacjentowi. Jeśli leczenie zakończy się sukcesem, nowy gen dostarczony przez wektor stworzy funkcjonujące białko.

naukowcy muszą pokonać wiele wyzwań technicznych, zanim terapia genowa będzie praktycznym podejściem do leczenia chorób. Na przykład, naukowcy muszą znaleźć lepsze sposoby dostarczania genów i kierowania ich do konkretnych komórek. Muszą również zapewnić, że nowe geny są precyzyjnie kontrolowane przez organizm.

nowy gen jest wprowadzany bezpośrednio do komórki. Nosiciel zwany wektorem jest genetycznie zaprojektowany, aby dostarczyć Gen. Adenowirus wprowadza DNA do jądra komórki, ale DNA nie jest zintegrowane z chromosomem.

źródło: U. S. National Library of Medicine