Genoombewerking (ook wel genbewerking genoemd) is een groep technologieën die wetenschappers de mogelijkheid geven om het DNA van een organisme te veranderen. Deze technologieën staan genetisch materiaal toe om op bepaalde plaatsen in het genoom worden toegevoegd, verwijderd, of veranderd. Verscheidene benaderingen van genoom het uitgeven zijn ontwikkeld. Een recente is genoemd geworden CRISPR-Cas9, die voor geclusterde regelmatig interspaced korte palindromic herhalingen en CRISPR-geassocieerde proteã ne 9 kort is. Het CRISPR-Cas9 systeem heeft veel opwinding in de wetenschappelijke gemeenschap veroorzaakt omdat het sneller, goedkoper, nauwkeuriger, en efficiënter is dan andere bestaande genoom het uitgeven methodes.

CRISPR-Cas9 werd aangepast van een natuurlijk voorkomend genoombewerkingssysteem in bacteriën. De bacteriën vangen fragmenten van DNA van het binnenvallen van virussen en gebruiken ze om DNA-segmenten te creëren die CRISPR-reeksen worden genoemd. De CRISPR series staan de bacteriën toe om de virussen (of nauw verwante degenen) te” herinneren”. Als de virussen opnieuw aanvallen, produceren de bacteriën RNA-segmenten van de CRISPR-series om het DNA van de virussen te richten. De bacteriën gebruiken dan Cas9 of een soortgelijk enzym om het DNA uit elkaar te snijden, waardoor het virus wordt uitgeschakeld.

het CRISPR-Cas9 systeem werkt op dezelfde manier in het lab. De onderzoekers leiden tot een klein stukje RNA met een korte “gids” opeenvolging die (bindt) aan een specifieke doelopeenvolging van DNA in een genoom hecht. RNA bindt ook aan het Cas9-enzym. Zoals in bacteriën, wordt gewijzigd RNA gebruikt om de opeenvolging van DNA te erkennen, en het enzym Cas9 snijdt DNA bij de gerichte plaats. Hoewel Cas9 het meest gebruikte enzym is, kunnen ook andere enzymen (bijvoorbeeld Cpf1) worden gebruikt. Zodra het DNA is gesneden, gebruiken onderzoekers de eigen DNA-reparatiemachines van de cel om stukken genetisch materiaal toe te voegen of te verwijderen, of om veranderingen aan het DNA aan te brengen door een bestaand segment te vervangen door een aangepaste DNA-sequentie.het bewerken van het genoom is van groot belang voor de preventie en behandeling van ziekten bij de mens. Momenteel, wordt het meeste onderzoek naar genoom het uitgeven gedaan om ziekten te begrijpen gebruikend cellen en dierlijke modellen. Wetenschappers zijn nog steeds bezig om te bepalen of deze aanpak veilig en effectief is voor gebruik bij mensen. Het wordt onderzocht in onderzoek naar een grote verscheidenheid van ziekten, met inbegrip van enig-gen wanorde zoals cystic fibrosis, hemofilie, en sikkelcelziekte. Het houdt ook belofte voor de behandeling en preventie van complexere ziekten, zoals kanker, hartkwaal, geestelijke ziekte, en besmetting van het menselijke immunodeficiency virus (HIV).

ethische problemen ontstaan wanneer genoombewerking, met behulp van technologieën zoals CRISPR-Cas9, wordt gebruikt om menselijke genomen te veranderen. De meeste veranderingen die met het uitgeven van het genoom worden geà ntroduceerd zijn beperkt tot somatische cellen, die cellen buiten ei en spermacellen zijn. Deze veranderingen beïnvloeden slechts bepaalde weefsels en worden niet van de ene generatie op de volgende doorgegeven. Echter, veranderingen in genen in ei of zaadcellen (kiembaancellen) of in de genen van een embryo kunnen worden doorgegeven aan toekomstige generaties. Het uitgeven van de kiemlijncel en het embryo genoom brengt een aantal ethische uitdagingen op, met inbegrip van de vraag of het toegestaan zou zijn om deze technologie te gebruiken om normale menselijke eigenschappen (zoals hoogte of intelligentie) te verbeteren. Gebaseerd op bezorgdheid over ethiek en veiligheid, zijn het uitgeven van het genoom van kiemlijncellen en embryo ‘ s momenteel in veel landen illegaal.Ormond KE(1), Mortlock DP(2), Scholes DT(3), Bombard Y(4), Brody LC(5), Faucett WA(6), Garrison NA(7), Hercher L(8), Isasi R(9), Middleton A(10), Musunuru K(11), Shriner D(12), Virani A(13), Young CE(3). Menselijke Germline Genoom Bewerken. Am J Hum Genet. 2017 Aug 3; 101(2): 167-176. PubMed: 28777929. Gratis full-text verkrijgbaar bij PubMed Central: PMC5544380.

Gupta RM, Musunuru K. Uitbreiding van de genetische editing tool kit: ZFNs, TALENs, en CRISPR-Cas9. J Clin Invest. 2014 okt; 124(10): 4154-61. doi: 10.1172 / JCI72992. Epub 2014 Okt 1. Beoordeling. PubMed: 25271723. Gratis full-text verkrijgbaar bij PubMed Central: PMC4191047.

Hsu PD, Lander ES, Zhang F. Development and applications of CRISPR-Cas9 for genome engineering. Cel. 2014 Jun 5; 157 (6): 1262-78. doi: 10.1016 / j.cel.2014.05.010. Beoordeling. PubMed: 24906146. Gratis full-text verkrijgbaar bij PubMed Central: PMC4343198.

Komor AC, Badran AH, Liu Dr. CRISPR-Based Technologies for the Manipulation of Eukaryotic genomen. Cel. 2017 Apr 20; 169 (3): 559. doi: 10.1016 / j.cel.2017.04.005. PubMed: 28431253.

Lander ES. De helden van CRISPR. Cel. 2016 Jan 14; 164 (1-2):18-28. doi: 10.1016 / j.cel.2015.12.041. Beoordeling. PubMed: 26771483.