gentherapie is ontworpen om genetisch materiaal in cellen in te voeren om abnormale genen te compenseren of om een gunstig eiwit aan te maken. Als een gemuteerd gen ervoor zorgt dat een noodzakelijk eiwit defect is of ontbreekt, kan gentherapie een normaal exemplaar van het gen introduceren om de functie van het eiwit te herstellen.

een gen dat direct in een cel wordt ingebracht, werkt meestal niet. In plaats daarvan wordt een drager genaamd een vector genetisch gemanipuleerd om het gen af te leveren. Bepaalde virussen worden vaak gebruikt als vectoren omdat zij het nieuwe gen kunnen leveren door de cel te infecteren. De virussen zijn aangepast zodat ze geen ziekte kunnen veroorzaken wanneer ze bij mensen worden gebruikt. Sommige types van virus, zoals retroviruses, integreren hun genetisch materiaal (met inbegrip van het nieuwe gen) in een chromosoom in de menselijke cel. Andere virussen, zoals adenoviruses, introduceren hun DNA in de kern van de cel, maar DNA is niet geïntegreerd in een chromosoom.

de vector kan direct intraveneus (via IV) worden geïnjecteerd in een specifiek weefsel in het lichaam, waar het door individuele cellen wordt opgenomen. Afwisselend, kan een steekproef van de cellen van de patiënt worden verwijderd en aan de vector in een laboratorium het plaatsen worden blootgesteld. De cellen die de vector bevatten worden dan teruggegeven aan de patiënt. Als de behandeling succesvol is, zal het nieuwe gen dat door de vector wordt geleverd een functionerend eiwit maken.

onderzoekers moeten veel technische uitdagingen overwinnen voordat gentherapie een praktische benadering van de behandeling van ziekten zal zijn. Bijvoorbeeld, moeten wetenschappers betere manieren vinden om genen te leveren en hen aan bepaalde cellen te richten. Ze moeten er ook voor zorgen dat nieuwe genen precies door het lichaam worden gecontroleerd.

een nieuw gen wordt direct in een cel ingebracht. Een drager genaamd een vector is genetisch gemanipuleerd om het gen af te leveren. Een adenovirus introduceert DNA in de kern van de cel, maar DNA wordt niet geïntegreerd in een chromosoom.

krediet: U. S. National Library of Medicine