heeft u ooit aan uw arts gevraagd of het geneesmiddel dat ze u voorschrijven FDA-goedgekeurd is voor hoe ze het voorschrijven? Wanneer een arts een FDA-goedgekeurd medicijn voor een ziekte of aandoening, leeftijdsgroep, of dosering anders dan wat het is goedgekeurd voor voorschrijft, dan wordt het een niet-goedgekeurd, of “off-label,” gebruik genoemd.

Off-label gebruik is een wettelijke en vrij gangbare praktijk-een op de vijf poliklinische recepten in de VS is voor off-label gebruik! Patiënten kunnen verbaasd zijn over hoe vaak off-label voorschrijven is en dat artsen niet nodig hebben om patiënten te informeren wanneer ze het voorschrijven van een drug off-label.

een geneesmiddel is FDA-goedgekeurd voor bepaalde ziekten of aandoeningen, leeftijdsgroepen en doseringen; het is beoordeeld op veiligheid en werkzaamheid binnen deze criteria in klinische studies. Voor die patiënten, wordt de drug veilig geacht, wat betekent dat de voordelen opwegen tegen de risico ‘ s en potentiële bijwerkingen.

wanneer u normaal een FDA-goedgekeurd geneesmiddel wordt voorgeschreven, kunt u er zeker van zijn dat de VS Food and Drug Administration (FDA) heeft de voordelen en risico ‘ s zorgvuldig geëvalueerd, er zijn sterke wetenschappelijke gegevens die het gebruik ervan ondersteunen en er zijn goedgekeurde richtlijnen voor artsen over hoe de drug veilig en effectief te gebruiken voor de ziekte of aandoening. Om goedgekeurd te worden, moet de drug veilig en effectief worden geacht, met aanvaardbare bijwerkingen waar de voordelen van de drug opwegen tegen de potentiële risico ‘ s.

artsen kunnen echter een geneesmiddel voorschrijven voor een ziekte of aandoening waarvoor het niet is goedgekeurd als zij van mening zijn dat het medisch geschikt is. De uitzondering hierop is dat sommige gereguleerde stoffen, zoals opioïden, alleen onder goedgekeurde omstandigheden kunnen worden voorgeschreven.”veel mensen zullen verrast zijn om te weten dat de FDA de goedkeuring van drugs regelt, niet het voorschrijven van drugs,” zei G. Caleb Alexander, een medische ethiek advocaat en assistent professor in de geneeskunde aan de Universiteit van Chicago Medical Center. “Artsen zijn vrij om elk medicijn voor elk voor te schrijven .”

Wat gebeurt er als een arts van mening is dat een geneesmiddel nuttig kan zijn voor een andere ziekte of aandoening waarvoor het niet door de FDA is goedgekeurd?

Wat is off-label drugsgebruik precies?

Off-label gebruik kan beschrijven een aantal situaties voor het gebruik van een door de FDA goedgekeurde geneesmiddel, met inbegrip van het voorschrijven van het medicijn voor een ziekte of aandoening, het is niet goedgekeurd voor (zoals het geven van chemotherapie voor een soort kanker het is niet goedgekeurd voor de behandeling), het geven van het medicijn in een andere formulering (bijvoorbeeld het geven van intraveneus ten opzichte van de goedgekeurde orale capsule vorm), of zelfs voorschrijven op een andere dosis dan het is goedgekeurd voor (zoals het innemen van twee tabletten per dag in plaats van de goedgekeurde één tablet per dag dosering).

Het is belangrijk om te onthouden dat, hoewel deze geneesmiddelen door de FDA zijn goedgekeurd en bekende veiligheidsprofielen en bijwerkingen hebben, deze technisch alleen bekend zijn voor de ziekte of aandoening, leeftijdsgroep en specifieke dosering waarvoor het geneesmiddel is getest (en waarvoor het is goedgekeurd). Het veranderen van een van deze parameters kan van invloed zijn op hoe het medicijn werkt en de bijwerkingen die het kan hebben – we kunnen niet zeker zijn omdat het niet is getest onder deze situaties.

wanneer wegen de voordelen op tegen de risico ‘ s van off-label gebruik?

waarom een arts off-label gebruik kan overwegen hangt af van de situatie van de patiënt. Als er geen FDA-goedgekeurde geneesmiddelen voor hun ziekte of aandoening, de enige optie die een arts kan hebben is om een drug off-label voorschrijven. Als een patiënt al alle goedgekeurde geneesmiddelen zonder geluk heeft geprobeerd, kan de arts naar andere goedgekeurde geneesmiddelen kijken voor off-label gebruik. Off-label gebruik kan ook zinvol zijn voor een ziekte of aandoening die nauw verband houdt met dat waarvoor de drug is goedgekeurd. Dit staat een patiënt toe om potentieel te profiteren zonder te hoeven wachten op de goedkeuring van de FDA, die in het bijzonder belangrijk in ziekten zoals kanker is.

echter, off-label gebruik is een besproken onderwerp. Artsen benadrukken het gebruik ervan in de geneeskunde wanneer er geen andere of betere opties zijn, maar weten ook dat er verhoogde risico ‘ s zijn van een rechtszaak als een patiënt ernstige bijwerkingen ervaart van een off-label voorgeschreven medicijn. Er is een dunne lijn tussen evidence-based gebruik met strikte richtlijnen en het belemmeren van de toegang van patiënten tot nieuwe en potentieel levensreddende geneesmiddelen.

Het is ook vermeldenswaard dat artsen zich mogelijk niet bewust zijn van of onduidelijk zijn over de goedkeuringsstatus van sommige geneesmiddelen. Alexander benadrukte ook dat “betere strategieën en instrumenten dringend nodig zijn om artsen te informeren over gemeenschappelijke, off-label toepassingen die de grootste schade opleveren.”

welke vragen te stellen over off-label gebruik

Off-label gebruik is in het algemeen niet de eerste regel van behandeling die een arts zal proberen – het is meestal gereserveerd voor een “laatste aanpak.”Als een arts suggereert een drug off-label te gebruiken, aarzel dan niet om hem/haar te vragen waarom ze suggereren dat drug en Welk bewijs ze hun beslissing baseren op. Het begrijpen van de potentiële risico ’s versus voordelen is vooral belangrijk voor off-label gebruik, ook al zijn de risico’ s en voordelen mogelijk niet volledig bekend.

Het zou ook nuttig zijn om met uw zorgverzekeraar te praten om te verduidelijken of het geneesmiddel al dan niet gedekt zal zijn voor het verwachte off-label gebruik. Verzekeraars mogen niet betalen voor niet-goedgekeurd gebruik, wat resulteert in hogere out-of-pocket kosten voor de patiënt. Gelukkig, Medicare is het verhogen van hun dekking van off-label gebruik van kanker drugs.

Off-label drugsgebruik kan een kans zijn om de FDA-goedkeuringsrichtlijnen te leren en uit te breiden. U kunt uw arts vragen of er lopende klinische proeven zijn waaraan u zou kunnen deelnemen – als uw arts dit medicijn off-label aan u voorschrijft, is er waarschijnlijk een logische reden die de moeite waard is om te onderzoeken. Door te bestuderen hoe effectief de off-label drug is onder een nieuwe omstandigheid, kan een nuttige ontdekking worden gedaan die kan leiden tot een FDA-goedkeuring van de drug voor wat eerder een off-label gebruik was.

welke soorten geneesmiddelen worden gewoonlijk off-label gebruikt?

zoals u wellicht vermoedt, komt off-label voorschrijven vaker voor bij zeldzame ziekten en kanker, waar goedgekeurde geneesmiddelopties meestal beperkt of niet bestaan. Volgens de American Cancer Society, ” een studie uit 2008 bleek dat 8 van de 10 onderzochte kankerartsen medicijnen off-label hadden voorgeschreven.”Een chemotherapiedrug kan off-label worden gebruikt omdat het alleen voor een bepaald type kanker is goedgekeurd, maar mogelijk andere tumoren kan richten. Oncologen en kankerpatiënten hebben de neiging om ook meer bereid om drugs te proberen off-label als chemotherapie behandelingen vaak combineren meerdere drugs en drug opties (of drugs die effectief zijn tegen kanker van de patiënt) kan worden beperkt.

Het anti-angstmiddel Ativan (lorazepam) wordt vaak off-label gebruikt als een anti-misselijkheid geneesmiddel en in een off-label route (onder de tong in plaats van de goedgekeurde orale, intraveneuze of intramusculaire routes) tijdens de behandeling van kanker.

bètablokkers, die voorheen door de FDA waren goedgekeurd voor hoge bloeddruk, werden ooit zo wijdverbreid voorgeschreven door cardiologen om hartfalen te behandelen dat ze werden beschouwd als een standaardzorg voor patiënten met hartfalen. Nu, sommige bètablokkers zijn zelfs FDA-goedgekeurd voor de behandeling van hartfalen, wijzend op het feit dat het niet ongewoon is voor off-label toepassingen om FDA-goedgekeurd te worden met voldoende gebruik en formele klinische studies.

psychiatrische geneesmiddelen worden ook zeer vaak off-label voorgeschreven, vooral voor gebruik bij kinderen, omdat veel geneesmiddelen minder vaak worden getest in die leeftijdsgroep. Tricyclische antidepressiva, een oude klasse van antidepressiva die zelden worden gebruikt voor de behandeling van depressie vandaag als gevolg van veiliger drug opties, zijn gevonden effectief te zijn bij de behandeling van bepaalde soorten chronische pijn, zoals het gebruik van amitriptyline als een eerste-lijn drug voor fibromyalgie pijn. Antipsychotica worden ook vaak voorgeschreven off-label voor attention deficit hyperactivity disorder (ADHD). Bepaalde nieuwere antipsychotica (zoals aripiprazol en olanzapine) worden vaak off-label voorgeschreven voor andere gerelateerde aandoeningen, zoals obsessief-compulsieve stoornis (OCD), dementie, angst, middelenmisbruik, eetstoornissen en slapeloosheid.

voor meer drugsvoorbeelden en hun off-label gebruik, stelden Consumer Reports een lijst samen van vaak voorgeschreven off-label drugs.

Fen-Phen: een beruchte off-label voorbeeld

een van de meest beruchte off-label recept incidenten betreft de combinatie van fenfluramine hydrochloride en phentermine (algemeen bekend als Fen-Phen). In de jaren 1990, werden de nu verboden eetlust-onderdrukkende drugs goedgekeurd voor kortdurend gebruik om zwaarlijvigheid individueel te behandelen-de combinatie werd nooit goedgekeurd door de FDA.

Dit is een ongelukkig voorbeeld van hoeveel macht wetenschappelijke publicatie en de media kunnen hebben. Nadat de resultaten van een klinische studie die de gevolgen van de Fen-Phen combinatietherapie op gewichtsverlies onderzocht in het Journal of Clinical Pharmacology in 1992 werden gepubliceerd, Gedetailleerde de wijdverspreide berichtgeving in de media in 1995 de dramatische gevolgen van het gewichtsverlies van de drugs.

artsen begonnen op grote schaal de Fen-Phen geneesmiddelencombinatie voor te schrijven, met meer dan 18 miljoen recepten in 1996. Kort daarna werden verwoestende bijwerkingen, waaronder ernstige (en mogelijk dodelijke) hartklepafwijkingen die langdurig zouden kunnen zijn, voor het eerst beschreven in een New England Journal of Medicine artikel in augustus 1997. Na meer gevallen van hartklepproblemen in verband met Fen-Phen werden gemeld aan de FDA, werden twee fenfluramine drugs (Pondimin en Redux) uit de markt genomen in September 1997 (phentermine werd nooit ingetrokken).

Dit leidde ook tot een multi-billion-dollar rechtszaak. Je kunt meer lezen over de Fen-Phen ramp en rechtszaak in Alicia Mundy ‘ s 2001 boek Dispensing with the Truth.