geeniterapian tarkoituksena on siirtää geneettistä materiaalia soluihin kompensoimaan poikkeavia geenejä tai tekemään hyödyllistä proteiinia. Jos mutatoitunut geeni aiheuttaa välttämättömän proteiinin viallisen tai puuttuvan, geeniterapiassa voidaan ehkä ottaa käyttöön normaali kopio geenistä proteiinin toiminnan palauttamiseksi.

suoraan soluun työnnetty geeni ei yleensä toimi. Sen sijaan kantaja, jota kutsutaan vektoriksi, on geenimuunneltu tuottamaan geeni. Tiettyjä viruksia käytetään usein vektoreina, koska ne voivat toimittaa uuden geenin tartuttamalla solun. Virukset on muunneltu niin, etteivät ne voi aiheuttaa ihmisille tauteja. Jotkin virustyypit, kuten retrovirukset, integroivat geneettisen materiaalinsa (mukaan lukien uuden geenin) ihmissolun kromosomiin. Muut virukset, kuten adenovirukset, tuovat DNA: nsa solun tumaan, mutta DNA ei ole integroitunut kromosomiksi.

vektori voidaan injektoida tai antaa suonensisäisesti (IV: llä) suoraan tiettyyn kehon kudokseen, josta yksittäiset solut ottavat sen. Vuorotellen potilaan solunäyte voidaan poistaa ja altistaa vektorille laboratorio-olosuhteissa. Tämän jälkeen vektorin sisältävät solut palautetaan potilaalle. Jos hoito onnistuu, vektorin toimittama Uusi geeni muodostaa toimivan proteiinin.

tutkijoiden on voitettava monia teknisiä haasteita, ennen kuin geeniterapiasta tulee käytännöllinen tapa hoitaa sairauksia. Tutkijoiden on esimerkiksi löydettävä parempia tapoja toimittaa geenejä ja kohdentaa ne tiettyihin soluihin. Niiden on myös varmistettava, että keho ohjaa tarkasti uusia geenejä.

Uusi geeni työnnetään suoraan soluun. Kantaja, jota kutsutaan vektoriksi, on geenimuunneltu tuottamaan geeni. Adenovirus vie DNA: n solun tumaan, mutta DNA ei ole integroitunut kromosomiin.

Credit: U. S. National Library of Medicine