genová terapie je určena k zavedení genetického materiálu do buněk, aby kompenzovala abnormální geny nebo vytvořila prospěšný protein. Pokud mutovaný gen způsobí, že nezbytný protein je vadný nebo chybí, genová terapie může být schopna zavést normální kopii genu pro obnovení funkce proteinu.

gen, který je vložen přímo do buňky, obvykle nefunguje. Místo toho je nosič zvaný vektor geneticky navržen tak, aby dodával gen. Některé viry se často používají jako vektory, protože mohou dodat nový gen infikováním buňky. Viry jsou upraveny tak, aby při použití u lidí nemohly způsobit onemocnění. Některé typy virů, jako jsou retroviry, integrují svůj genetický materiál (včetně nového genu) do chromozomu v lidské buňce. Jiné viry, jako jsou adenoviry, zavádějí svou DNA do jádra buňky, ale DNA není integrována do chromozomu.

vektor může být injikován nebo podán intravenózně (IV) přímo do specifické tkáně v těle, kde je zachycen jednotlivými buňkami. Alternativně může být vzorek buněk pacienta odstraněn a vystaven vektoru v laboratorním prostředí. Buňky obsahující vektor jsou pak vráceny pacientovi. Pokud je léčba úspěšná, nový gen dodaný vektorem vytvoří funkční protein.

vědci musí překonat mnoho technických problémů, než bude genová terapie praktickým přístupem k léčbě onemocnění. Například vědci musí najít lepší způsoby, jak dodat geny a zaměřit je na konkrétní buňky. Musí také zajistit, aby nové geny byly tělem přesně řízeny.

nový gen je vložen přímo do buňky. Nosič zvaný vektor je geneticky navržen tak, aby dodával gen. Adenovirus zavádí DNA do jádra buňky, ale DNA není integrována do chromozomu.

kredit: Národní lékařská knihovna USA