editace Genomu (také volal gen editaci) je skupina technologií, které dávají vědcům možnost změnit DNA organismu. Tyto technologie umožňují genetický materiál, které mají být přidány, odstraněny nebo změněny na určitých místech v genomu. Bylo vyvinuto několik přístupů k úpravě genomu. Poslední je známý jako CRISPR-Cas9, což je zkratka pro sdružené pravidelně nahuštěny krátké palindromatické opakuje a CRISPR-asociovaný protein 9. Systém CRISPR-Cas9 vyvolal ve vědecké komunitě mnoho vzrušení, protože je rychlejší, levnější, přesnější a účinnější než jiné existující metody úpravy genomu.

CRISPR-Cas9 byl adaptován z přirozeně se vyskytujícího systému úpravy genomu v bakteriích. Bakterie zachycují úryvky DNA z napadajících virů a používají je k vytvoření segmentů DNA známých jako pole CRISPR. Pole CRISPR umožňují bakteriím“ zapamatovat si “ viry (nebo úzce související). Pokud viry znovu zaútočí, bakterie produkují RNA segmenty z polí CRISPR, aby se zaměřily na DNA virů. Bakterie pak používají Cas9 nebo podobný enzym k rozříznutí DNA, což virus deaktivuje.

systém CRISPR-Cas9 funguje podobně v laboratoři. Vědci vytvářejí malý kousek RNA s krátkou“ vodicí “ sekvencí, která se váže (váže) na specifickou cílovou sekvenci DNA v genomu. RNA se také váže na enzym Cas9. Stejně jako u bakterií se modifikovaná RNA používá k rozpoznání sekvence DNA a enzym Cas9 řeže DNA na cíleném místě. Ačkoli Cas9 je enzym, který se používá nejčastěji, lze použít i jiné enzymy (například Cpf1). Jakmile DNA je řez, výzkumníci používají buňky vlastní DNA opravy strojního zařízení, přidat nebo odstranit kousky genetického materiálu, nebo provést změny v DNA nahrazením existujícího segmentu s vlastní DNA sekvence.

editace genomu má velký zájem o prevenci a léčbu lidských onemocnění. V současné době se většina výzkumu editace genomu provádí za účelem pochopení nemocí pomocí buněk a zvířecích modelů. Vědci stále pracují na určení, zda je tento přístup Bezpečný a účinný pro použití u lidí. Zkoumá se ve výzkumu široké škály nemocí, včetně poruch jednoho genu, jako je cystická fibróza, hemofilie a srpkovitá nemoc. Je také příslibem pro léčbu a prevenci složitějších onemocnění, jako je rakovina, srdeční choroby, duševní choroby a infekce virem lidské imunodeficience (HIV).

etické obavy vznikají, když se editace genomu pomocí technologií, jako je CRISPR-Cas9, používá ke změně lidských genomů. Většina změn zavedených při úpravě genomu je omezena na somatické buňky,což jsou buňky jiné než vajíčka a spermie. Tyto změny ovlivňují pouze určité tkáně a nejsou přenášeny z jedné generace na druhou. Změny provedené v genech ve vajíčkových nebo spermatických buňkách (zárodečných buňkách) nebo v genech embrya by však mohly být předány budoucím generacím. Zárodečné linie buněk a embryí editování genomu přinášejí řadu etických problémů, včetně toho, zda by bylo přípustné použít tuto technologii pro zvýšení normální lidské vlastnosti (jako je výška nebo inteligence). Na základě obav z etiky a bezpečnosti jsou úpravy genomu zárodečných buněk a embryí v současné době v mnoha zemích nezákonné.

Vědeckém časopise články pro další čtení

Ormond KE(1), Mortlock DP(2), Scholes DT(3), Bombardovat Y(4), Brody LC(5), Faucett WA(6), Posádka NA(7), Hercher L(8), Isasi R(9), Middleton(10), Musunuru K(11), Arabáče D(12), Virani(13), Mladý CE(3). Editace Genomu Lidské Zárodečné Linie. Am J Hum Genet. 2017 srpnu 3; 101 (2): 167-176. Diváci: 28777929. Plný text zdarma k dispozici na PubMed Central: PMC5544380.

Gupta RM, Musunuru k. Rozšíření sady nástrojů pro genetické úpravy: ZFNs, TALENs a CRISPR-Cas9. J Clin Invest. 2014 říjen; 124 (10): 4154-61. doi: 10.1172 / JCI72992. Epub 2014 Října 1. Recenze. Diváci: 25271723. Zdarma full-text k dispozici od PubMed Central: PMC4191047.

Hsu PD, Lander ES, Zhang F. vývoj a aplikace CRISPR-Cas9 pro genomové inženýrství. Buňka. 2014 června 5; 157 (6): 1262-78. doi: 10.1016 / j. buňka.2014.05.010. Recenze. Diváci: 24906146. Plný text zdarma k dispozici na PubMed Central: PMC4343198.

Komor AC, Badran AH, Liu DR. CRISPR-založené technologie pro manipulaci s eukaryotickými genomy. Buňka. 2017 dubna 20; 169 (3): 559. doi: 10.1016 / j. buňka.2017.04.005. Diváci: 28431253.

Lander ES. Hrdinové CRISPR. Buňka. 2016 Jan 14; 164 (1-2): 18-28. doi: 10.1016 / j. buňka.2015.12.041. Recenze. Diváci: 26771483.